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決策級FDA 核准
Regeneron：FDA 核准 Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）用於 OTOF 聽力損失
FDA 授予首款雙 AAV 基因療法用於 OTOF 相關聽力損失完整核准。該核准在國家優先憑證計畫下於 61 天內完成，為現代 FDA 史上最快的 BLA 核准。
關鍵事實
來源摘錄
FDA 核准首款基因療法用於治療遺傳性聽力損失，依據國家優先憑證計畫 FDA 核准 Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），這是首款雙 AAV 基因療法，用於治療 OTOF 基因相關的重度至極重度聽力損失，適用於兒童及成人患者。該核准在局長國家優先憑證計畫下於 61 天內完成，創下現代 FDA 史上最快的 BLA 核准紀錄。在臨床試驗中，20 名可評估患者中有 80% 聽力獲得改善。該療法由 Regeneron Pharmaceuticals 開發。