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Cytokinetics：ACACIA-HCM 第三期試驗在 nHCM 取得正面頂線結果

ACACIA-HCM 同時達到兩項主要終點（KCCQ-CSS 與 pVO2），在第 36 週時相較安慰劑有統計學上顯著的改善。Cytokinetics 將於 2026 年第四季提交 aficamten 用於有症狀 nHCM 的補充性新藥申請（sNDA），將適應症範圍擴大至目前已核准的 oHCM 之外。

Cytokinetics：FDA 為 aficamten sNDA（MAPLE-HCM）設定 PDUFA 日期為 2026 年 11 月 14 日

文件指出，aficamten（MAPLE-HCM）的補充 NDA 正在接受 FDA 審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 11 月 14 日。這為 aficamten 在 oHCM 潛在標籤擴展確立了具體的監管里程碑。

賽諾菲/再生元：Dupixent 獲美國批准用於 2-11 歲 CSU 兒童

FDA 核准 Dupixent 用於 2-11 歲仍對 H1 抗組織胺治療有症狀的 CSU 兒童，使其成為此年齡層首個生物製劑。此核准擴大先前涵蓋成人及 12 歲以上青少年的適應症範圍。該決定主要依據 LIBERTY-CUPID 計畫的數據，包括成人/青少年研究的推論及兒童藥物動力學數據。

賽諾菲/再生元：Dupixent 歐盟核准擴大至 2-11 歲 CSU 兒童

歐洲委員會核准 Dupixent 用於 2-11 歲中重度 CSU 兒童，適用於對 H1 抗組織胺仍具症狀且未曾接受抗 IgE 治療者。此舉擴大先前歐盟核准（成人及 ≥12 歲青少年）的適用範圍，並成為該年齡層首個標靶治療。核准依據 LIBERTY-CUPID 資料，包括成人第三期試驗的療效外推及 CUPIDKids 兒科試驗。

Royalty Pharma：FDA 核准 Cytokinetics 的 MYQORZO (aficamten) 用於 oHCM

FDA 已核准 MYQORZO (aficamten) 用於有症狀的阻塞性肥厚型心肌病之 NDA。Royalty Pharma 現可就銷售額達 50 億美元以下部分收取 4.5% 權利金，超過部分收取 1%，另加 2.75 億美元已提取資金於 10 年內 1.9 倍償還。Cytokinetics 可能在 12 個月內再提取 1.75 億美元，觸發進一步 1.9 倍償還。

Cytokinetics：FDA 為 aficamten NDA 設定 PDUFA 日期為 2025 年 12 月 26 日

obstructive HCM 的 aficamten NDA 仍在 FDA 審查中，確認的 PDUFA 行動日期為 2025 年 12 月 26 日。公司於 2025 年 9 月 15 日與 FDA 舉行 Late Cycle Meeting，討論 REMS 及上市後要求，並持續預期若獲核准將獲得具差異化的標籤。

Cytokinetics：aficamten NDA PDUFA 日期維持在 2025 年 12 月 26 日

FDA 於 2025 年 9 月 15 日召開晚期週期會議，並針對 aficamten 的建議 REMS 與標籤提供回饋。阻塞性肥厚型心肌病 NDA 的 PDUFA 目標行動日期維持不變，仍為 2025 年 12 月 26 日。