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ALNY Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals是RNA干扰（RNAi）疗法的研究领导者。RNAi是细胞内一种天然存在的生物途径，用于序列特异性基因沉默和基因表达调控。Alnylam的商业RNAi治疗产品包括Onpattro和Amvuttra（用于hATTR淀粉样变性）、Givlaari（用于急性肝卟啉症）和Oxlumo（用于1型原发性高草酸尿症），所有这些产品均由Alnylam开发和商业化。此外，Leqvio（用于高胆固醇血症）和Qfitlia（用于血友病A或B）分别由Alnylam的合作伙伴诺华（Novartis）和赛诺菲（Sanofi）进行商业化。该公司还在心血管代谢疾病、神经科学和血液学等多个治疗领域拥有多个临床项目。