Alnylam 報告 Brezosiran 在亨丁頓氏症的正向第一期 b 期資料

Brezosiran (ALN-HTT02) 的初始第一期 b 期結果顯示，在第 3 個月時腦脊髓液突變 huntingtin 平均降低 60-64%（個別最高達 83%），安全性良好且具有每半年一次給藥的潛力。Alnylam 計畫在 2027 年啟動安慰劑對照的關鍵性研究，視監管機構的意見而定。這些資料已在 EHDN 大會上發表，並將於 2026 年 10 月 26 日的 RNAi 圓桌會議中討論。

關鍵事實

申報時間: 2026年10月23日上午07:45
事件: 主要結果 (Topline)
方向: 正面
公司: ALNYAlnylam
資產: brezosiran
來源: 公司新聞稿
可信度: 有出處
腦脊髓液 mHTT 降低: 第 3 個月平均 60-64%（個別最高達 83%）

來源摘錄

Alnylam 宣布 Brezosiran (ALN-HTT02) 初始第一期 b 期正向資料，顯示在亨丁頓氏症中深度且持久的 Huntingtin 降低 Alnylam 宣布 Brezosiran (ALN-HTT02) 初始第一期 b 期正向資料，顯示在亨丁頓氏症中深度且持久的 Huntingtin 降低 Alnylam 宣布 Brezosiran (ALN-HTT02) 初始第一期 b 期正向資料，顯示在亨丁頓氏症中深度且持久的 Huntingtin 降低 - 初始第一期 b 期結果顯示，在第 3 個月時腦脊髓液突變 huntingtin 平均降低 60% 至 64%，個別降低最高達 83%，安全性與耐受性良好，且具有每年兩次給藥的潛力 - - 獨特的靶向方法可同時降低突變 huntingtin 與較短的突變 HTT1a - - 安慰劑對照的關鍵性

公司新聞稿