資產檔案

brezosiran · Alnylam (ALNY)

適應症
亨丁頓舞蹈症
別名
ALN-HTT02
公司ALNYAlnylam

Alnylam Pharmaceuticals是RNA干扰(RNAi)疗法的研究领导者。RNAi是细胞内一种天然存在的生物途径,用于序列特异性基因沉默和基因表达调控。Alnylam的商业RNAi治疗产品包括Onpattro和Amvuttra(用于hATTR淀粉样变性)、Givlaari(用于急性肝卟啉症)和Oxlumo(用于1型原发性高草酸尿症),所有这些产品均由Alnylam开发和商业化。此外,Leqvio(用于高胆固醇血症)和Qfitlia(用于血友病A或B)分别由Alnylam的合作伙伴诺华(Novartis…

行事曆上

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時程

最新在前。

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