UTHR United Therapeutics

United Therapeutics 獲得 FDA 批准 Treprostinil-Iloprost SMI 用於 PAH 的第 1 期試驗

United Therapeutics 宣布其 IND 獲得 FDA 批准，可開始在健康志願者中進行 Treprostinil-Iloprost SMI 的第 1 期開放標籤單次劑量遞增研究。該公司計劃如果第 1 期試驗成功，將於 2027 年啟動後續在 PAH 患者中的第 2 期研究。這標誌著這種試驗性按需吸入性前列環素組合療法開始臨床測試。

United Therapeutics 在休士頓開設第三座 DPF 異種移植生產設施

United Therapeutics 在休士頓開設了第三座指定無病原體異種移植生產設施，以 Griffith 醫師和 Montgomery 醫師命名。這三座設施將支援正在進行的臨床試驗（EXPAND、EXTEND、EXPRESS），並在潛在 BLA 核准後，實現 UKidney、UThymoKidney 和 UHeart 的大規模商業生產。

United Therapeutics 獲得 FDA 批准進行 Treprostinil SMI 用於 PH-COPD 的第 2 期 SUMMIT 試驗

FDA 批准 IND，讓 United Therapeutics 開始第 2 期 SUMMIT 試驗，評估約 40 名 PH-COPD 患者的 treprostinil SMI 安全性、耐受性、運動能力和 NT-proBNP。若第 2 期試驗成功，將於 2028 年進行第 3 期註冊研究，可能成為此適應症的第一個核准療法。

treprostinil · NCT05255991 登錄更新

主要結果：['Change in Absolute FVC from Baseline to Week 52'] → ['Change in Absolute FVC From Baseline to Week 52']

Liquidia 與 United Therapeutics 達成和解，所有訴訟均已解決，YUTREPIA 維持在 PAH 市場上

Liquidia 與 United Therapeutics 達成全球和解，解決所有六起未決訴訟，包括專利侵權、營業秘密、違約及反托拉斯索賠。作為協議的一部分，Liquidia 將於 2026-2027 年分期支付淨額 3.807 億美元，不再就最近的 '327 專利法院裁決提出上訴，已提交標籤補充申請以移除 YUTREPIA 的 PH-ILD 適應症，並將停止 PH-ILD 的推廣，同時維持 PAH 的不間斷商業化。此和解為 YUTREPIA 在 PAH 領域提供了監管與商業確定性，且不會改變其已核准的地位或正在進行的其他適應症開發計畫。

United Therapeutics 將於 CHEST 2026 發表 Ralinepag 和 Treprostinil 資料

United Therapeutics 將於 CHEST 2026 年度會議（2026 年 10 月 18-21 日）發表來自 ralinepag 用於 PAH 的第 3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的新的亞組資料，以及 TETON-2、PHINDER 和 DeciPHer-ILD 分析。該公司也將舉辦一場關於 PH-ILD 篩檢的研討會。ralinepag 用於 PAH 的 NDA 和霧化 treprostinil 用於 IPF 的 sNDA 已獲 FDA 接受，但仍在審查中。

treprostinil · NCT04905693 登記更新

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United Therapeutics 在 Treprostinil PH-ILD 使用專利訴訟中勝訴 Liquidia

法院裁定 Liquidia 侵害 UTHR 的 '327 專利中兩項關於吸入性 treprostinil 用於 PH-ILD 的請求項，原因是行銷 Yutrepia。UTHR 預期 FDA 將命令撤回 Yutrepia 用於 PH-ILD 的 NDA 核准，可能使其在更改標示前退出市場，並可能要求賠償。

Liquidia (LQDA) 地方法院對 YUTREPIA 的 PH-ILD 適應症做出不利裁決

地方法院裁定 '327 專利' 的兩項權利主張有效且遭到侵權，特別是那些涵蓋以吸入性曲前列環素治療 PH-ILD 患者的內容。Liquidia 打算補充其 NDA 以從 YUTREPIA 的標籤中移除 PH-ILD，並正在考慮所有上訴選擇。

United Therapeutics：VRBPAC 將於 2026 年 5 月 28 日召開會議，討論 COVID-19 疫苗配方選擇

疫苗與相關生物製品諮詢委員會 (VRBPAC) 已排定於 2026 年 5 月 28 日召開會議。委員會將討論並提出建議，針對在美國使用的 2026-2027 年 COVID-19 疫苗配方進行選擇。

Liquidia：FDA授予YUTREPIA用於SSc-RP的快速通道資格

FDA授予YUTREPIA用於SSc-RP的快速通道資格，確認存在未滿足的需求。Liquidia將於2026年第四季度啟動RE-WARM的2a期研究，以評估約75名成人患者的安全性和藥效動力學。

United Therapeutics：FDA 受理霧化 Tyvaso 用於 IPF 的補充新藥申請

FDA 已受理霧化 Tyvaso（treprostinil）治療 IPF 的補充新藥申請，進入正式審查週期。該機構預計將於 2027 年 4 月下旬完成審查。若獲批准，霧化 Tyvaso 將成為首款且唯一的吸入式抗纖維化 IPF 療法。

United Therapeutics：FDA 接受 ralinepag 治療肺動脈高壓的 NDA 申請，設定 2027 年 6 月 PDUFA 日期

FDA 已接受 ralinepag 的 NDA 申請，並指定 2027 年 6 月 24 日為 PDUFA 目標行動日期。此申請獲得 ADVANCE OUTCOMES 第三期試驗支持，顯示相較安慰劑可降低 55% 的臨床惡化風險。

United Therapeutics：美國 FDA 核發首款凍乾血漿產品許可

FDA 已授予 Ezplaz Freeze-Dried Plasma 完整許可證，這是美國首款獲得批准的此類產品。該批准為無法取得傳統血漿的成年患者提供新的血漿選擇，並將該資產從研究階段轉為可商業授權狀態。

United Therapeutics 獲得 FDA 對 LungFX EVLP 裝置的 PMA 核准

FDA 核准 LungFX 裝置的上市前核准（PMA），用於集中式體外肺灌流（ex vivo lung perfusion），針對無法透過直接採集進行移植的捐贈肺臟。該裝置是首個專門核准用於集中式設施的裝置，讓沒有現場 EVLP 能力的移植計畫也能擴大使用。Lung Bioengineering 預計於 2027 年將 LungFX 納入其服務項目。

United Therapeutics 獲得 FDA 核准進行 UHeart 異種移植試驗

FDA 已核准該公司的 IND 申請，開始 EXPRESS 臨床研究，最多招募兩名初始受試者進行 10 基因編輯 UHeart 移植。該研究設計為無縫 Phase 1/2/3 試驗，旨在產生支持未來 BLA 申請的數據。第二名受試者的招募及任何擴展將取決於 FDA 對先前移植的安全性和療效數據的審查。

United Therapeutics 獲得 miroliverELAP 治療 ALF 的 RMAT 指定

FDA 授予 miroliverELAP RMAT 指定，這是一款用於急性肝衰竭的外部生物工程肝臟輔助產品。此指定提供密集的 FDA 指導、優先審查和滾動審查資格，以及潛在的加速批准途徑。新聞稿中未提及 PDUFA 日期或其他未來里程碑。

United Therapeutics：TETON-1 期 III 期 IPF 試驗達到主要終點

TETON-1 達到其主要終點，即 52 週時絕對 FVC 變化，治療效果比安慰劑高 130.1 mL（p<0.0001）。該公司計劃在 2026 年夏季結束前提交補充 NDA，申請將霧化 Tyvaso 用於 IPF 的適應症擴展，並請求優先審查。

United Therapeutics：ralinepag 在第三期試驗中降低 PAH 惡化風險 55%

The ADVANCE OUTCOMES Phase 3 trial met its primary endpoint, showing a 55% reduction in clinical worsening events versus placebo. United Therapeutics plans to file an NDA for ralinepag in H2 2026, positioning the once-daily oral prostacyclin as a potential new standard of care in PAH.

Liquidia：YUTREPIA（曲前列尼爾）獲得 FDA 全面核准，推動第三季獲利

文件確認 YUTREPIA 已於 2025 年 5 月 23 日獲得 FDA 全面核准，並於 2025 年 6 月在美國展開商業上市。這是產品銷售的第一個完整季度，產生 5170 萬美元淨營收並達成營業獲利。核准涵蓋 PAH 與 PH-ILD 兩項適應症，以改善運動能力。