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United Therapeutics：FDA 受理霧化 Tyvaso 用於 IPF 的補充新藥申請

FDA 已受理霧化 Tyvaso（treprostinil）治療 IPF 的補充新藥申請，進入正式審查週期。該機構預計將於 2027 年 4 月下旬完成審查。若獲批准，霧化 Tyvaso 將成為首款且唯一的吸入式抗纖維化 IPF 療法。

United Therapeutics：FDA 接受 ralinepag 治療肺動脈高壓的 NDA 申請，設定 2027 年 6 月 PDUFA 日期

FDA 已接受 ralinepag 的 NDA 申請，並指定 2027 年 6 月 24 日為 PDUFA 目標行動日期。此申請獲得 ADVANCE OUTCOMES 第三期試驗支持，顯示相較安慰劑可降低 55% 的臨床惡化風險。

United Therapeutics：美國 FDA 核發首款凍乾血漿產品許可

FDA 已授予 Ezplaz Freeze-Dried Plasma 完整許可證，這是美國首款獲得批准的此類產品。該批准為無法取得傳統血漿的成年患者提供新的血漿選擇，並將該資產從研究階段轉為可商業授權狀態。

United Therapeutics 獲得 FDA 對 LungFX EVLP 裝置的 PMA 核准

FDA 核准 LungFX 裝置的上市前核准（PMA），用於集中式體外肺灌流（ex vivo lung perfusion），針對無法透過直接採集進行移植的捐贈肺臟。該裝置是首個專門核准用於集中式設施的裝置，讓沒有現場 EVLP 能力的移植計畫也能擴大使用。Lung Bioengineering 預計於 2027 年將 LungFX 納入其服務項目。

United Therapeutics 獲得 FDA 核准進行 UHeart 異種移植試驗

FDA 已核准該公司的 IND 申請，開始 EXPRESS 臨床研究，最多招募兩名初始受試者進行 10 基因編輯 UHeart 移植。該研究設計為無縫 Phase 1/2/3 試驗，旨在產生支持未來 BLA 申請的數據。第二名受試者的招募及任何擴展將取決於 FDA 對先前移植的安全性和療效數據的審查。

United Therapeutics 獲得 miroliverELAP 治療 ALF 的 RMAT 指定

FDA 授予 miroliverELAP RMAT 指定，這是一款用於急性肝衰竭的外部生物工程肝臟輔助產品。此指定提供密集的 FDA 指導、優先審查和滾動審查資格，以及潛在的加速批准途徑。新聞稿中未提及 PDUFA 日期或其他未來里程碑。

United Therapeutics：TETON-1 期 III 期 IPF 試驗達到主要終點

TETON-1 達到其主要終點，即 52 週時絕對 FVC 變化，治療效果比安慰劑高 130.1 mL（p<0.0001）。該公司計劃在 2026 年夏季結束前提交補充 NDA，申請將霧化 Tyvaso 用於 IPF 的適應症擴展，並請求優先審查。

United Therapeutics：ralinepag 在第三期試驗中降低 PAH 惡化風險 55%

The ADVANCE OUTCOMES Phase 3 trial met its primary endpoint, showing a 55% reduction in clinical worsening events versus placebo. United Therapeutics plans to file an NDA for ralinepag in H2 2026, positioning the once-daily oral prostacyclin as a potential new standard of care in PAH.