RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma：Novartis pelacarsen HORIZON 第三期試驗未達主要終點

Novartis 的 pelacarsen 第三期 HORIZON 療效試驗未達到主要複合心血管終點，與安慰劑相比未見顯著差異。Royalty Pharma 將不會向 Ionis 支付任何里程碑款項，而其 Spinraza 權利金權益將在支付 550 million 美元後歸還 Ionis，相當於對 500 million 美元投資的 1.1x 回報。

Zenas：FDA 接受 obexelimab 用於 IgG4-RD 的 BLA 申請；PDUFA 日期為 2027 年 5 月 27 日

FDA 已接受 obexelimab 用於 IgG4-RD 的 BLA 申請，PDUFA 目標行動日期為 2027 年 5 月 27 日。此受理將觸發 Xencor 協議下的 3000 萬美元里程碑付款，並為公司潛在的美國核准以及後續 EMA 和 PMDA 申請奠定基礎。支持 BLA 的 Phase 3 INDIGO 數據顯示，與安慰劑相比，發作風險降低 56%。

Denali 以 1.95 億美元出售罕見兒科疾病優先審查憑證

Denali 將 AVLAYAH 加速核准後獲得的優先審查憑證變現。1.95 億美元的收益將用於進一步開發其在溶酶體貯積症與神經退化性疾病的 TransportVehicle 管線。未宣布任何新的法規里程碑或時間表。

Zenas BioPharma 提交 obexelimab 用於 IgG4-RD 的 BLA

Zenas BioPharma 已向 FDA 提交 obexelimab 用於 IgG4-RD 的 BLA，獲得 Phase 3 INDIGO 試驗正面數據支持。此項提交將該資產從臨床開發推進至法規審查階段。該公司強調統計學顯著的 56% 發作風險降低（HR 0.44, p=0.0005）及良好的安全性特徵。

Zenas BioPharma：EULAR 2026 發表 obexelimab 第三期 INDIGO 試驗數據

該公司將於 2026 年 6 月 4 日在 EULAR 2026 大會上，公布 obexelimab 用於 IgG4-RD 的註冊性第三期 INDIGO 試驗完整安全性與療效結果。此試驗已達到主要終點及全部四項關鍵次要終點，且具高度統計顯著性。這是首次公開詳細的第三期數據包。

澤納斯生物製藥計劃本季提交 obexelimab 用於 IgG4-RD 的 BLA

該公司確認其 obexelimab 用於 IgG4-RD 的上市申請仍按計畫進行，預計本季向 FDA 提交 BLA，並於 2026 年下半年向 EMA 提交 MAA。Phase 3 INDIGO 試驗結果將於 2026 年 6 月 4 日在 EULAR 2026 發表。

Denali：FDA 核准 AVLAYAH（tividenofusp alfa）用於亨特氏症候群

FDA 加速核准 AVLAYAH 用於治療體重≥5 kg 兒童患者的亨特氏症候群神經學表現。此核准標誌首款利用轉鐵蛋白受體穿越血腦屏障的藥物。商業上市已展開，首批患者已於 2026 年 4 月接受治療。

Denali Therapeutics Inc. · FDA 批准 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA 將 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 列為 2026 年第 8 項新藥批准，日期為 2026-03-24：用於治療某些患有 Hunter syndrome（Mucopolysaccharidosis type II 或 MPS II）的個體

澤納斯生物製藥計劃於2026年第二季提交obexelimab用於IgG4-RD的BLA申請

在INDIGO第三期試驗結果正面後，Zenas現在預計於2026年第二季向FDA提交BLA，並於2026年下半年向EMA提交MAA，用於obexelimab治療IgG4-RD。提交時間表基於註冊性試驗達到主要及所有關鍵次要終點且具高度統計顯著性。

Denali：tividenofusp alfa 的 PDUFA 日期定於 2026 年 4 月 5 日

tividenofusp alfa 的 BLA 在加速核准途徑下，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 4 月 5 日。Denali 已在此日期前建立商業上市準備。正在進行的 2/3 期 COMPASS 研究預計將為全球法規提交提供確證性證據。

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa BLA 的 PDUFA 日期定為 2026 年 4 月 5 日

文件指出，FDA 已為加速核准途徑下的 tividenofusp alfa BLA 設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 4 月 5 日。這確定了 Denali TV 技術授權療法的首次潛在商業上市的監管決策時間表。

Zenas 公佈 obexelimab 治療 IgG4-RD 的 Phase 3 INDIGO 試驗正面頂線數據

Phase 3 INDIGO 試驗達到主要終點，IgG4-RD 發作風險降低 56%（HR 0.44，p=0.0005），並達成全部四項關鍵次要終點。Zenas 現計劃於 2026 年 Q2 向 FDA 提交 BLA，並於 2026 年 H2 向 EMA 提交 MAA。

Royalty Pharma：FDA 核准 Cytokinetics 的 MYQORZO (aficamten) 用於 oHCM

FDA 已核准 MYQORZO (aficamten) 用於有症狀的阻塞性肥厚型心肌病之 NDA。Royalty Pharma 現可就銷售額達 50 億美元以下部分收取 4.5% 權利金，超過部分收取 1%，另加 2.75 億美元已提取資金於 10 年內 1.9 倍償還。Cytokinetics 可能在 12 個月內再提取 1.75 億美元，觸發進一步 1.9 倍償還。

Denali Therapeutics 2025年投資者日——ETV系列產品上市時程

The 4 Dec 2025 Investor Day presentation states that tividenofusp alfa (DNL310) regulatory filing is imminent and commercial launch is planned for 2026, with DNL126 (ETV:SGSH) launch targeted for 2027. These timelines and the company’s stated $1 B+ market opportunity for the ETV franchise constitute the key regulatory and commercial milestones disclosed in the document.

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa BLA 的 PDUFA 日期定為 2026 年 4 月 5 日

新聞稿揭露 Denali 的 tividenofusp alfa 加速核准 BLA 正在接受 FDA 審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 4 月 5 日。2.75 億美元的特許權融資協議以 FDA 加速核准及 EMA 在 2029 年 12 月 31 日前核准為條件。這為該資產潛在的美國核准建立了具體的監管時間表。

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa 的 PDUFA 期限延長至 2026 年 4 月 5 日

FDA 將 Denali 提交的最新臨床藥理學資料歸類為重大修正案，將 tividenofusp alfa 用於 MPS II 加速核准的 PDUFA 目標行動日期從 2026 年 1 月 5 日延長三個月至 2026 年 4 月 5 日。FDA 並未要求提供新的療效、安全性或生物標記資料；此次延長僅屬程序性。Denali 表示，此修正案不會改變 BLA 的臨床藥理學或效益-風險結論。

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa BLA 的 PDUFA 日期延後至 2026 年 4 月 5 日

FDA 將 Denali 申請加速核准 tividenofusp alfa 用於 MPS II 的 BLA 之 PDUFA 行動日期，從 2026 年 1 月 5 日延後至 2026 年 4 月 5 日。此延後係因該機構將更新後的臨床藥理學資料歸類為申請書的重大修正案所致。