Denali：FDA 核准 AVLAYAH（tividenofusp alfa）用於亨特氏症候群

FDA 加速核准 AVLAYAH 用於治療體重≥5 kg 兒童患者的亨特氏症候群神經學表現。此核准標誌首款利用轉鐵蛋白受體穿越血腦屏障的藥物。商業上市已展開，首批患者已於 2026 年 4 月接受治療。

關鍵事實

申報時間: 2026年5月7日下午08:03
事件: FDA 核准
方向: 正面
公司: DNLIDenali Therapeutics
資產: tividenofusp alfa
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處
行事曆: FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年4月5日 · 已核准

來源摘錄

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 文件 Exhibit 99.1 Denali Therapeutics 公布 2026 年第一季財務結果與業務重點 • FDA 核准 AVLAYAH™（tividenofusp alfa-eknm）用於治療亨特氏症候群（MPS II），並成為首款利用轉鐵蛋白受體穿越血腦屏障的藥物 • AVLAYAH 已在美國上市，勢頭強勁，社群互動熱烈，首批患者已於 4 月在商業環境中接受治療 • 溶酶體儲積症與神經退化性疾病的廣泛臨床管線持續推進，包括首名患者接受 Oligonucleotide TransportVehicle™（OTV）啟用的 DNL628（OTV:MAPT）給藥，針對阿茲海默症的 tau 蛋白 • DNL593（PTV:PGRN）在 GRN 相關額顳葉失智症的第 1/2 期研究持續推進

SEC 8-K