DNLI Denali Therapeutics

Denali 獲得 FDA 針對 FTD-GRN 的 DNL593 孤兒藥資格認定

FDA 於 2026 年 8 月授予 DNL593 (PTV:PGRN) 針對 FTD-GRN 的孤兒藥資格認定。此項認定凸顯未滿足的醫療需求，並為正在進行的 1/2 期研究提供監管激勵措施。Denali 現預期研究結果將於 2027 年出爐，較先前 2026 年底的指引有所更新。

Denali 以 1.95 億美元出售罕見兒科疾病優先審查憑證

Denali 將 AVLAYAH 加速核准後獲得的優先審查憑證變現。1.95 億美元的收益將用於進一步開發其在溶酶體貯積症與神經退化性疾病的 TransportVehicle 管線。未宣布任何新的法規里程碑或時間表。

Denali：FDA 核准 AVLAYAH（tividenofusp alfa）用於亨特氏症候群

FDA 加速核准 AVLAYAH 用於治療體重≥5 kg 兒童患者的亨特氏症候群神經學表現。此核准標誌首款利用轉鐵蛋白受體穿越血腦屏障的藥物。商業上市已展開，首批患者已於 2026 年 4 月接受治療。

Denali Therapeutics Inc. · FDA 批准 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA 將 Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) 列為 2026 年第 8 項新藥批准，日期為 2026-03-24：用於治療某些患有 Hunter syndrome（Mucopolysaccharidosis type II 或 MPS II）的個體

Denali：tividenofusp alfa 的 PDUFA 日期定於 2026 年 4 月 5 日

tividenofusp alfa 的 BLA 在加速核准途徑下，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 4 月 5 日。Denali 已在此日期前建立商業上市準備。正在進行的 2/3 期 COMPASS 研究預計將為全球法規提交提供確證性證據。

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa BLA 的 PDUFA 日期定為 2026 年 4 月 5 日

文件指出，FDA 已為加速核准途徑下的 tividenofusp alfa BLA 設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 4 月 5 日。這確定了 Denali TV 技術授權療法的首次潛在商業上市的監管決策時間表。

Denali Therapeutics 2025年投資者日——ETV系列產品上市時程

The 4 Dec 2025 Investor Day presentation states that tividenofusp alfa (DNL310) regulatory filing is imminent and commercial launch is planned for 2026, with DNL126 (ETV:SGSH) launch targeted for 2027. These timelines and the company’s stated $1 B+ market opportunity for the ETV franchise constitute the key regulatory and commercial milestones disclosed in the document.

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa BLA 的 PDUFA 日期定為 2026 年 4 月 5 日

新聞稿揭露 Denali 的 tividenofusp alfa 加速核准 BLA 正在接受 FDA 審查，PDUFA 目標行動日期為 2026 年 4 月 5 日。2.75 億美元的特許權融資協議以 FDA 加速核准及 EMA 在 2029 年 12 月 31 日前核准為條件。這為該資產潛在的美國核准建立了具體的監管時間表。

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa 的 PDUFA 期限延長至 2026 年 4 月 5 日

FDA 將 Denali 提交的最新臨床藥理學資料歸類為重大修正案，將 tividenofusp alfa 用於 MPS II 加速核准的 PDUFA 目標行動日期從 2026 年 1 月 5 日延長三個月至 2026 年 4 月 5 日。FDA 並未要求提供新的療效、安全性或生物標記資料；此次延長僅屬程序性。Denali 表示，此修正案不會改變 BLA 的臨床藥理學或效益-風險結論。

Denali：FDA 將 tividenofusp alfa BLA 的 PDUFA 日期延後至 2026 年 4 月 5 日

FDA 將 Denali 申請加速核准 tividenofusp alfa 用於 MPS II 的 BLA 之 PDUFA 行動日期，從 2026 年 1 月 5 日延後至 2026 年 4 月 5 日。此延後係因該機構將更新後的臨床藥理學資料歸類為申請書的重大修正案所致。