BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics 為 BEAM-302 AATD 關鍵試驗群組首位患者給藥

Beam 已為正在進行的 BEAM-302 針對 AATD 相關肺部疾病（伴或不伴肝病）的全球關鍵試驗群組首位患者給藥。該群組旨在支持美國潛在加速批准途徑。BEAM-302 的最新臨床數據亦獲選於 2026 年歐洲呼吸學會（ERS）大會（2026 年 9 月 5-9 日）以晚期突破性口頭報告形式發表。

Beam Therapeutics：BEAM-302 AATD 初步數據；關鍵試驗群組 2026 年下半年

BEAM-302 在 AATD 的更新 Phase 1/2 初步數據顯示 AAT 顯著增加且耐受性良好，因此選定 60 mg 為最佳生物劑量。FDA 回饋支持加速核准途徑，約 50 名患者的關鍵試驗群組預計於 2026 年下半年啟動，以支持未來的 BLA 申請。

Beam Therapeutics 計劃最早於 2026 年底提交 risto-cel 的 BLA 申請

8-K 確認該公司預計最早於 2026 年 12 月針對鐮狀細胞疾病提交美國 BLA 申請，由與 Sixth Street 達成的新 5 億美元非稀釋性信貸額度支持，該額度可將現金流延長至 2029 年年中，並為預期的商業上市提供資金。