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決策級臨床試驗登錄異動
Beam Therapeutics 為 BEAM-302 AATD 關鍵試驗群組首位患者給藥
Beam 已為正在進行的 BEAM-302 針對 AATD 相關肺部疾病（伴或不伴肝病）的全球關鍵試驗群組首位患者給藥。該群組旨在支持美國潛在加速批准途徑。BEAM-302 的最新臨床數據亦獲選於 2026 年歐洲呼吸學會（ERS）大會（2026 年 9 月 5-9 日）以晚期突破性口頭報告形式發表。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics 公布 2026 年第二季財務業績，並宣布為 BEAM-302 治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）全球關鍵試驗群組首位患者給藥 BEAM-302 第一/二期臨床最新數據獲選於 2026 年歐洲呼吸學會（ERS）大會以晚期突破性口頭報告形式發表 Risto-cel 治療鐮狀細胞病第一/二期 BEACON 試驗所有成人及青少年患者給藥完成；美國生物製品許可申請（BLA）預計最快於 2026 年底提交 美國 FDA 核准 BEAM-304 治療苯酮尿症（PKU）之新藥臨床試驗申請（IND）後，臨床試驗啟動準備工作已展開 2026 年第二季結束時持有現金 12 億美元，