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決策級主要結果 (Topline)
Beam Therapeutics：BEAM-302 AATD 初步數據；關鍵試驗群組 2026 年下半年
BEAM-302 在 AATD 的更新 Phase 1/2 初步數據顯示 AAT 顯著增加且耐受性良好，因此選定 60 mg 為最佳生物劑量。FDA 回饋支持加速核准途徑，約 50 名患者的關鍵試驗群組預計於 2026 年下半年啟動，以支持未來的 BLA 申請。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics 公布 2026 年第一季財務結果及近期業務更新 BEAM-302 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的初步數據顯示單劑量安全性與療效良好，選定 60 mg 為最佳生物劑量；全球關鍵試驗群組預計於 2026 年下半年啟動 Risto-cel 在鐮狀細胞疾病的 Phase 1/2 BEACON 臨床試驗數據已發表於 4 月 1 日的《新英格蘭醫學期刊》；美國生物製劑許可申請 (BLA) 預計最快於 2026 年底提交 BEAM-304 在 PKU 的 IND 申請及 BEAM-301 在 GSDIa 的數據預計於 2026 年公布 2026 年第一季結束時持有現金、現金等價物及有價證券 12 億美元