DYN Dyne Therapeutics

Dyne：FDA 受理 z-rostudirsen 的 BLA 申請；PDUFA 日期定於 2027 年 1 月 21 日

FDA 已受理 z-rostudirsen 的 BLA 申請，並授予優先審查資格。PDUFA 目標行動日期現定為 2027 年 1 月 21 日，為潛在的美國核准確立明確的監管時程。

Dyne：FDA 受理 z-rostudirsen BLA，設定 2027 年 1 月 21 日 PDUFA

FDA 已受理 z-rostudirsen (DYNE-251) 用於 DMD 第 51 外顯子跳躍的 BLA 申請，並授予優先審查。已指定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 1 月 21 日，與公司規劃的 2027 年第一季美國上市時程一致。

Dyne Therapeutics：FDA 受理 z-rostudirsen 的 BLA，設定 2027 年 1 月 21 日 PDUFA

FDA 已受理 z-rostudirsen 的 BLA 並授予優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2027 年 1 月 21 日。該申請以肌營養不良蛋白作為替代終點尋求加速批准，若獲批准，公司有望在 2027 年第一季於美國上市。

Dyne 完成 71 名參與者 ACHIEVE REC 試驗 z-basivarsen 的收案

The registrational expansion cohort of the Phase 1/2 ACHIEVE trial is now fully enrolled with 71 participants. Topline data from this cohort are planned for Q1 2027 to support a potential BLA submission for U.S. Accelerated Approval in Q3 2027.

Dyne 啟動 DMD 患者 z-rostudirsen 的第 3 期 FORZETTO 試驗

Dyne 已啟動全球第 3 期 FORZETTO 確證性試驗，針對具外顯子 51 適應性的 DMD 步行男性患者評估 z-rostudirsen。該項為期 72 週、安慰劑對照的研究（n≈90）已與 FDA 達成一致，旨在支持將美國加速核准轉為傳統核准，並推動美國以外地區的申請。試驗設計將於 2026 年 7 月在 ICNMD 發表。

Dyne Therapeutics：z-rostudirsen BLA 提交按計劃於 2026 年第二季進行

Dyne 已完成與 FDA 的正面 pre-BLA 會議，並按計劃於 2026 年第二季提交 z-rostudirsen 用於 exon 51 DMD 的美國加速核准 BLA。公司亦計劃於 2026 年第二季啟動全球確證性 Phase 3 試驗，假設獲得優先審查及核准，美國上市目標為 2027 年第一季。

Dyne 計劃於 2026 年第二季提交 z-rostudirsen 用於 DMD 的 BLA

該公司宣布，將根據 DELIVER 試驗第 1/2 期正面頂線結果，於 2026 年第二季提交 z-rostudirsen 美國加速核准的 BLA。假設優先審查並獲核准，預計美國上市時間為 2027 年第一季。註冊性擴展群組已達成主要終點，營養不良蛋白表現具統計顯著性，且在所有六項預先指定的終點均顯示功能改善。

Dyne Therapeutics：DELIVER 試驗 REC 達到主要終點，肌營養不良蛋白達 5.46%

註冊擴展隊列達到主要終點，肌營養不良蛋白顯著增加至正常的 5.46%。六個月時，所有六項預先指定的臨床終點均觀察到功能改善，肺功能得以維持。公司仍按計劃於 2026 年第二季提交美國加速批准的 BLA。