zeleciment basivarsen · Dyne Therapeutics (DYN)

DYNDyne Therapeutics

Dyne Therapeutics Inc 是一家臨床階段的神經肌肉疾病公司，專注於為患有遺傳性神經肌肉疾病的患者發現和推進改變生活的療法。其 FORCE 平台開發靶向療法，旨在克服遞送到肌肉組織和中樞神經系統（CNS）的遞送限制。其 FORCE 平台療法包含一個合理設計用於靶向所治療疾病的遺傳基礎的載荷、一個連接子，以及一個使用連接子將載荷連接起來的抗原結合片段。其管線包括 DYNE-101、DYNE-251、DYNE-302 和 DYNE-401。