Dyne 計劃於 2026 年第二季提交 z-rostudirsen 用於 DMD 的 BLA

該公司宣布，將根據 DELIVER 試驗第 1/2 期正面頂線結果，於 2026 年第二季提交 z-rostudirsen 美國加速核准的 BLA。假設優先審查並獲核准，預計美國上市時間為 2027 年第一季。註冊性擴展群組已達成主要終點，營養不良蛋白表現具統計顯著性，且在所有六項預先指定的終點均顯示功能改善。

關鍵事實

申報時間: 2026年3月2日下午12:35
事件: 申請已送件
方向: 正面
公司: DYNDyne Therapeutics
資產: z-rostudirsen
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處
倍數變化: 從基線起 7-fold change
功能終點: 相對於安慰劑在全部六個預先指定的頂線功能終點均有改善
肌營養不良蛋白表現: 六個月時達正常 5.46% (p<0.0001)

來源摘錄

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - Planned submission for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen on track for Q2 2026; potential launch in Q1 2027 - - Positive topline results reported from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); additional long-term data to be presented at MDA - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in myotonic dystrophy type 1 (DM1) expected in Q2 2026; Phase 3 trial design to be presented at MDA - - Advancing four development candidates for the potential treatment of DMD amenable to skipping of exons 53, 45, 4

SEC 8-K