TSHA Taysha Gene

Taysha 完成 REVEAL 關鍵性試驗給藥；6 個月頂線數據及 FDA 回饋預計於 2027 年上半年公布

REVEAL 關鍵性試驗的 17 名患者給藥已完成，觸發 6 個月中期分析，此分析將作為計劃中的 BLA 提交基礎。Part A 長期數據顯示，100% 的患者獲得或恢復 ≥1 項發育里程碑，且功能性改善持續且加深，達 ≥12 個月。關鍵性 6 個月分析的頂線結果及 FDA 對 BLA 途徑的回饋預計於 2027 年上半年公布。

Taysha Gene Therapies：TSHA-102 BLA 支援性 PPQ 活動已啟動

Taysha 於 2026 年 4 月使用商業製造流程啟動 TSHA-102 的 BLA 支援性 Process Performance Qualification (PPQ) 活動，預計於 2026 年 Q4 完成。FDA 在 2026 年 1 月的 Type C 會議後核准 PPQ 活動策略。此 CMC 里程碑使製造活動與 TSHA-102 在 Rett 症候群的 BLA 提交時程保持一致。

Taysha：REVEAL 關鍵性試驗與 ASPIRE 劑量完成預計於 2026 年第二季

8-K 文件指出，REVEAL 關鍵性試驗已有數名患者完成給藥，且 FDA 已核准啟動 ASPIRE 試驗；兩項試驗均按計畫於 2026 年第二季完成給藥。FDA 亦已書面確認 PPQ/可比性 CMC 策略，該策略將支持計畫中的 BLA 申請文件。未宣布任何新的監管決定或 PDUFA 日期。

TSHA-102 獲 FDA 授予突破性療法認定

FDA 授予 TSHA-102 突破性療法認定，用於 Rett 症候群，依據 Part A REVEAL Phase 1/2 試驗數據。此認定反映 FDA 對 TSHA-102 治療潛力的認可，並提供加速開發與審查的途徑。

Taysha 獲得 FDA 針對 TSHA-102 用於 Rett 症候群的突破性療法認定

FDA 根據 Part A REVEAL 資料授予 TSHA-102 突破性療法認定，顯示發展里程碑獲得/恢復的應答率達 100%。公司已與 FDA 就關鍵試驗方案及 SAP 達成最終共識，包括可能支持較早提交 BLA 的 6 個月期中分析。單臂關鍵試驗的收案預計於 2025 年第 4 季開始。