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決策級主要結果 (Topline)
Taysha 完成 REVEAL 關鍵性試驗給藥；6 個月頂線數據及 FDA 回饋預計於 2027 年上半年公布
REVEAL 關鍵性試驗的 17 名患者給藥已完成，觸發 6 個月中期分析，此分析將作為計劃中的 BLA 提交基礎。Part A 長期數據顯示，100% 的患者獲得或恢復 ≥1 項發育里程碑，且功能性改善持續且加深，達 ≥12 個月。關鍵性 6 個月分析的頂線結果及 FDA 對 BLA 途徑的回饋預計於 2027 年上半年公布。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies 宣布完成 REVEAL 關鍵性試驗給藥並報告 REVEAL Phase 1/2 試驗 Part A 評估 TSHA-102 治療 Rett 症候群的長期臨床數據 完成 REVEAL 關鍵性試驗 17 名患者給藥；6 個月中期分析頂線數據及 FDA 對 BLA 提交途徑下一步的回饋預計於 2027 年上半年公布 截至 2026 年 6 月數據截止日，TSHA-102 在 REVEAL Phase 1/2 及關鍵性試驗（N=29）中耐受性良好，無治療相關 SAE 或 DLT 報告 REVEAL Part A 患者（N=12，6-21 歲）100% 在 TSHA-102 給藥後 12 個月內獲得/恢復 ≥ 一項發育里程碑，不同年齡及疾病嚴重程度反應一致 Longer-term f