TSHA-102 · Taysha Gene (TSHA)

TSHATaysha Gene

Taysha Gene Therapies Inc 是一家臨床階段的生物技術公司，專注於推進基於 AAV 的基因療法，用於治療嚴重的單基因中樞神經系統 (CNS) 疾病。該公司的臨床計畫 TSHA-102 正在開發中，用於治療雷特氏症 (Rett syndrome)，這是一種罕見的神經發育障礙，目前沒有核准的針對該疾病遺傳根源的疾病調節療法。該公司將其營運和業務管理為單一營運部門，即基因療法部門，該部門致力於開發基於 AAV 的基因療法，用於治療罕見的單基因中樞神經系統疾病。