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Stoke Therapeutics Inc. 是一家生物技術公司,致力於透過 RNA 藥物利用人體潛力來恢復蛋白質表達。Stoke 透過其專有的 TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) 方法,開發反義寡核苷酸 (ASO) 以選擇性地恢復天然存在的蛋白質水平。其第一個開發中的藥物 zorevunersen,已顯示出對 Dravet 症候群患者疾病修飾的潛力。公司提供專注於多個目標的早期計畫,包括中樞神經系統和眼睛的單倍體不足疾病,以非突變標記的方式上…
最新在前。
同一家公司在本板塊內追蹤的其他藥物和在研候選。