原始出處紀錄
決策級主要結果 (Topline)
Ionis：Zilganersen 針對亞歷山大氏症的第 1-3 期主要結果呈正面
Zilganersen 50 mg 達到主要終點步態速度穩定（10MWT），與對照組相比平均差異為 33.3%（p=0.0412），於第 61 週觀察到。公司計畫於 2026 年第一季提交 NDA，這是首款在此罕見神經疾病中展現療效的疾病修飾療法。
關鍵事實
- 申報時間
- 2025年9月22日 上午11:05
- 事件
- 主要結果 (Topline)
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- 行事曆
- FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年9月22日 · 正面
- 年齡範圍
- 1.5–53 歲
- 研究週數
- 61
- 受試者
- 54 名
- 10MWT p 值
- 0.0412
- 10MWT 平均差異
- 33.3%
來源摘錄
EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis 宣布 zilganersen 針對亞歷山大氏症關鍵性研究的主要結果呈正面 – 首款且唯一展現出對此罕見、常致命神經疾病具臨床意義且疾病修飾影響的試驗性藥物 – – 計畫於 2026 年第一季提交 NDA – CARLSBAD, Calif., Sept. 22, 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) 今日宣布 zilganersen 針對兒童及成人亞歷山大氏症（AxD）關鍵性研究的主要結果呈正面，AxD 是一種罕見、進行性且常致命的神經疾病，目前尚無核准的疾病修飾治療。Zilganersen 50 mg 在主要終點展現出統計學顯著且具臨床意義的穩定