PRAX Praxis

PRAX：Ulixacaltamide HCl PDUFA 日期定於 2027 年 1 月 29 日

FDA 已完成 ulixacaltamide HCl NDA 的中期審查，並設定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 1 月 29 日。未發現重大安全性或有效性問題，且未計劃召開諮詢委員會會議。

PRAXIS：FDA 將 relutrigine NDA PDUFA 日期延長 3 個月至 2026 年 12 月 27 日

FDA 將額外敏感性分析的 NDA 提交歸類為重大修正案，將 PDUFA 目標行動日期從 2026 年 9 月 27 日延長至 2026 年 12 月 27 日。未要求進行新的臨床研究，亦未提及安全性或製造疑慮。審查程序維持活躍且持續進行。

PRAX：FDA 接受 ulixacaltamide（PDUFA 2027 年 1 月 29 日）和 relutrigine（PDUFA 2026 年 9 月 27 日）的 NDA

FDA 接受 ulixacaltamide 用於本態性震顫的 NDA，目標行動日期為 2027 年 1 月 29 日。FDA 亦接受 relutrigine 的 NDA，並給予優先審查，用於 SCN2A/SCN8A DEE，目標行動日期為 2026 年 9 月 27 日。

PRAXIS：FDA 接受 ulixacaltamide 治療原發性顫抖的 NDA；PDUFA 日期為 2027 年 1 月 29 日

FDA 已接受 ulixacaltamide HCl 治療原發性顫抖的 NDA，並設定 PDUFA 目標行動日期為 2027 年 1 月 29 日。未計劃召開諮詢委員會會議。

Praxis：EMBRAVE A 部分初步數據顯示 elsunersen 癲癇發作減少 77%

該 8-K 文件揭露 elsunersen 在 SCN2A DEE 中的 1/2 期 EMBRAVE A 部分初步結果正面，包括 77% 安慰劑調整後癲癇發作減少及 100% 功能改善。同一文件亦提及 FDA 受理 relutrigine NDA 優先審查，PDUFA 日期為 2026 年 9 月 27 日。

Praxis 將 EMBRAVE3 elsunersen 研究轉為單臂試驗

SCN2A DEE 的 EMBRAVE3 註冊性研究 elsunersen 已立即從雙盲、假對照試驗轉為單臂、基線對照研究，納入 30 名患者。所有患者將接受 elsunersen 治療 24 週，隨後進入開放標籤延伸期。Part A 頂線結果仍預計於 2026 年上半年公布。

PRAX：EMBOLD 研究初步結果顯示 relutrigine 癲癇發作減少 53%

針對 SCN2A/SCN8A DEEs 的 relutrigine 註冊性 EMBOLD 試驗組已達到主要終點，並因療效而提前停止。公司將在未來幾週內與 FDA 會面，討論後續步驟及 NDA 時程。