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BioMarin 是一家全球生物技術公司,專注於罕見遺傳疾病的療法開發和商業化。BioMarin 專門從事酵素替代療法、基因療法和其他先進療法,旨在解決複雜的遺傳性疾病。該公司有八種獲批准的療法,用於治療軟骨發育不全、苯酮尿症、血友病和黏多醣症等疾病。BioMarin 擁有一個不斷擴大、但仍處於相對早期階段的治療管線,涵蓋骨骼疾病和酵素療法。
在冊資產: ALE1, vosoritide
BMRN 的有日期催化劑,含近期已決定的。
BMRN 的全部第一手事件,最新在前。
BioMarin 將收購 Alesta Therapeutics 及 ALE1 用於 HPP
BioMarin 簽署最終協議,收購 Alesta Therapeutics 及其主要資產 ALE1,這是一款用於低磷酸酶症的口服小分子候選藥物。此交易將一項 Phase 1/2a 計畫帶入 BioMarin 的骨骼疾病事業部,並使公司得以在更大的罕見疾病市場競爭。交易預計於本季完成,需符合慣例條件。
BioMarin 提交 VOXZOGO 用於軟骨發育不全的 sNDA
BioMarin 已向 FDA 提交 VOXZOGO (vosoritide) 用於軟骨發育不全的補充 NDA,這是此適應症的第一個靶向療法。若獲批准,預計於 2027 年推出。公司將在第三季財報中提供申請狀態更新。
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