BMRN BioMarin

BioMarin 從 GC Biopharma 和 Hanmi 取得 HM15421/GC1134A 用於 Fabry 疾病的授權

BioMarin 取得 HM15421/GC1134A 臨床階段皮下酵素取代療法 (ERT) 的全球獨家授權 (韓國除外)。該候選藥物已獲得 FDA 孤兒藥資格，並處於第 1/2 期。BioMarin 將主導韓國以外的後續開發和商業化。

BioMarin 在 ASBMR 2026 發表 VOXZOGO 新資料

BioMarin 將在 ASBMR 2026 年度會議上發表 13 項研究，包括 VOXZOGO 對軟骨發育不全兒童（包括嬰兒）枕骨大孔和顱頸交界處生長影響的新事後影像結果，以及骨強度資料、軟骨發育不全第三期結果和試驗性 BMN 333。該公司最近提交了 VOXZOGO 用於軟骨發育不全的補充新藥申請，若獲批准，可能於 2027 年推出。

BioMarin、Jazz、Otsuka 執行長將參與 NORD 罕見疾病執行長領導對話

BioMarin 執行長 Alexander Hardy 將與 Jazz Pharmaceuticals 和 Otsuka 的執行長共同參加一場由主持人主持的小組討論，探討罕見疾病創新、領導力，以及將科學進展轉化為治療方法，該討論將於 2026 年 10 月 26 日在 NORD Breakthrough Summit 舉行，作為 10 月 25-27 日在華盛頓特區舉辦活動的一部分。

BioMarin 在 WMS 大會上發表 POMBILITI + OPFOLDA 的五年 PROPEL OLE 資料

BioMarin 在世界肌肉學會年會上發表來自 PROPEL 研究的 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+ OPFOLDA（miglustat）治療晚發性龐貝氏症的五年第三期開放標籤延伸資料，顯示持久的運動功能和相對穩定的肺功能，且無新的安全性訊號。

vosoritide · NCT05849389 登記更新

狀態：RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · NCT06668805 登記更新

狀態：RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING；國家：{'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin 將收購 Alesta Therapeutics 及 ALE1 用於 HPP

BioMarin 簽署最終協議，收購 Alesta Therapeutics 及其主要資產 ALE1，這是一款用於低磷酸酶症的口服小分子候選藥物。此交易將一項 Phase 1/2a 計畫帶入 BioMarin 的骨骼疾病事業部，並使公司得以在更大的罕見疾病市場競爭。交易預計於本季完成，需符合慣例條件。

BioMarin 提交 VOXZOGO 用於軟骨發育不全的 sNDA

BioMarin 已向 FDA 提交 VOXZOGO (vosoritide) 用於軟骨發育不全的補充 NDA，這是此適應症的第一個靶向療法。若獲批准，預計於 2027 年推出。公司將在第三季財報中提供申請狀態更新。