vosoritide · BioMarin (BMRN)

BMRNBioMarin

BioMarin 是一家全球生物技術公司，專注於罕見遺傳疾病的療法開發和商業化。BioMarin 專門從事酵素替代療法、基因療法和其他先進療法，旨在解決複雜的遺傳性疾病。該公司有八種獲批准的療法，用於治療軟骨發育不全、苯酮尿症、血友病和黏多醣症等疾病。BioMarin 擁有一個不斷擴大、但仍處於相對早期階段的治療管線，涵蓋骨骼疾病和酵素療法。