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決策級FDA 核准
Vertex Casgevy 獲得 FDA 核准，用於 2 歲以上 SCD 與 TDT 患者
FDA 擴大 Casgevy 的適應症標籤，涵蓋 2 歲及以上患有 SCD 或 TDT 的兒童，使其成為此年齡族群首個獲核准的基因療法。此次核准在提交申請後 53 天內完成，依據 CNPV 試驗計畫，並依賴 5–11 歲患者資料的外推。Casgevy 仍為單次自體 CRISPR 療法，安全警示維持不變。
關鍵事實
來源摘錄
FDA 核准首個用於年幼兒童鐮狀細胞疾病的基因療法 馬里蘭州銀泉，2026 年 7 月 1 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 美國食品藥物管理局今日核發 Casgevy（exagamglogene autotemcel）補充核准，適用於 2 歲及以上患有反覆血管阻塞危機（VOCs）的鐮狀細胞疾病（SCD）或輸血依賴性 β 型海洋性貧血（TDT）患者。這是首個獲核准用於 2 歲及以上 SCD 患者的基因療法。 Casgevy 先前已核准用於 12 歲及以上患有反覆 VOCs 的 SCD 或 TDT 患者。 「今日的決定，讓年僅 2 歲的兒科患者也能獲得關鍵的額外治療選擇，以治療這些衰弱且危及生命的疾病」