SimianX AI LogoSimianX AI

Primärquellen-Eintrag

EntscheidungsrelevantTopline-Ergebnisse

Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD Topline-Daten; pivotal Kohorte H2 2026

Aktualisierte Phase 1/2 Topline-Daten für BEAM-302 bei AATD zeigten robuste AAT-Anstiege und ein gut verträgliches Profil, was zur Auswahl von 60 mg als optimaler biologischer Dosis führte. FDA-Feedback unterstützt einen beschleunigten Zulassungsweg, mit einer pivotalen Kohorte von ca. 50 Patienten, die für die zweite Hälfte von 2026 geplant ist, um eine zukünftige BLA zu unterstützen.

Kernfakten

Eingereicht
7. Mai 2026, 11:06
Ereignis
Topline-Ergebnisse
Richtung
Positiv
Unternehmen
BEAMBeam Therapeutics
Asset
BEAM-302
Quelle
SEC 8-K
Belegstatus
Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics berichtet über die Finanzergebnisse des ersten Quartals 2026 und aktuelle Geschäftsupdates Aktuelle BEAM-302 Topline-Daten bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) zeigen ein starkes Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil nach einmaliger Dosierung, mit 60 mg als ausgewählter optimaler biologischer Dosis; globale pivotale Kohorte soll in der zweiten Hälfte von 2026 initiiert werden Daten aus der Phase 1/2 BEACON-Studie von Risto-cel bei Sichelzellkrankheit im 1. April-Heft des New England Journal of Medicine veröffentlicht; Einreichung des US-Biologics License Application (BLA) voraussichtlich bereits Ende 2026 Investigational New Drug (IND)-Antrag für BEAM-304 bei PKU und Daten von BEAM-301 bei GSDIa für 2026 erwartet

SEC 8-K

Mehr zu diesem Asset