BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics verabreicht ersten Patienten in der entscheidenden BEAM-302 AATD-Kohorte

Beam hat den ersten Patienten in der globalen entscheidenden Kohorte der laufenden Phase 1/2-Studie von BEAM-302 für AATD-assoziierte Lungenerkrankung, mit oder ohne Lebererkrankung, dosiert. Die Kohorte ist darauf ausgelegt, einen potenziellen beschleunigten Zulassungsweg in den Vereinigten Staaten zu unterstützen. Aktualisierte klinische Daten für BEAM-302 wurden außerdem für eine Late-Breaking Oral Presentation auf dem ERS Congress 2026 (5.-9. September 2026) ausgewählt.

Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD Topline-Daten; pivotal Kohorte H2 2026

Aktualisierte Phase 1/2 Topline-Daten für BEAM-302 bei AATD zeigten robuste AAT-Anstiege und ein gut verträgliches Profil, was zur Auswahl von 60 mg als optimaler biologischer Dosis führte. FDA-Feedback unterstützt einen beschleunigten Zulassungsweg, mit einer pivotalen Kohorte von ca. 50 Patienten, die für die zweite Hälfte von 2026 geplant ist, um eine zukünftige BLA zu unterstützen.

Beam Therapeutics plant risto-cel BLA-Einreichung frühestens Ende 2026

Das 8-K bestätigt, dass das Unternehmen mit der Einreichung einer US-BLA für risto-cel bei Sichelzellkrankheit frühestens im Dezember 2026 rechnet, unterstützt durch eine neue nicht-verwässernde Kreditfazilität über 500 Millionen US-Dollar mit Sixth Street, die die Liquiditätsreserve bis Mitte 2029 verlängert und die erwartete kommerzielle Markteinführung finanziert.