FULC: Pociredir 20 mg Kohorte zeigt 9,9% HbF-Anstieg in Woche 6 in der PIONEER SCD-Studie

Fulcrum berichtete erste Phase 1b PIONEER-Ergebnisse für die 20 mg Kohorte von Pociredir bei Sichelzellkrankheit, die eine klare Dosis-Wirkungs-Beziehung mit einem mittleren absoluten HbF-Anstieg von 9,9% in Woche 6 gegenüber 5,6% in der 12 mg Kohorte zeigen. 58% der Patienten erreichten HbF ≥20% in Woche 6, und eine >3,75-fache HbF-Induktion wurde in Woche 12 beobachtet. Pociredir blieb allgemein gut verträglich ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.

Kernfakten

Eingereicht: 8. Dez. 2025, 11:32
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: FULCFulcrum
Asset: pociredir
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
N: 12
Dosis: 20 mg
baseline-hbf-mittelwert: 7.1%
baseline-hbf-median: 7.3%

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics gibt positive erste Ergebnisse aus der 20 mg Dosis-Kohorte der Phase 1b PIONEER-Studie von Pociredir bei Sichelzellkrankheit auf dem 67. Jahrestreffen der American Society of Hematology bekannt ― Klare Dosis-Wirkungs-Beziehung beobachtet, mit robuster und klinisch bedeutsamer fetaler Hämoglobin (HbF)-Induktion zum Zeitpunkt Woche 6 (n=12): mittleres absolutes HbF in der 20 mg Kohorte stieg um 9,9% in Woche 6 (vs. 5,6% in Woche 6 in der 12 mg Kohorte); 7 von 12 Patienten in der 20 mg Kohorte (58%) erreichten absolute HbF-Werte ≥20% ― ― >3,75-fache mittlere Induktion von HbF in Woche 12 in der 20 mg Kohorte bei Patienten, die die Woche 12 Visite bis zum Datenstichtag 11. November 2025 erreicht hatten (n=6), verglichen mit ein

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