Opus Genetics berichtet über positive pädiatrische Daten aus der OPGx-LCA5 Phase 1/2-Studie

Die Pressemitteilung verkündet positive dreimonatige pädiatrische Daten aus der laufenden Phase 1/2-Studie von OPGx-LCA5, die klinisch bedeutsame Verbesserungen der Sehschärfe, der Netzhautempfindlichkeit und der Mobilitätstests bei Jugendlichen mit schwerem Ausgangssehverlust zeigen. Dauerhafte Ansprechraten bis zu 18 Monaten bei Erwachsenen wurden ebenfalls bestätigt. Das Unternehmen erwartet ein FDA-Meeting im Q4 2025, um die nächsten Schritte für das LCA5-Programm zu besprechen.

Kernfakten

Eingereicht: 30. Sept. 2025, 11:24
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: IRDOpus Genetics
Asset: OPGx-LCA5
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Teilnehmer: 6 insgesamt (3 Erwachsene, 3 Kinder)
FST-Verbesserung: >1 log-Einheit Zapfensensitivität
Erwachsenen-Haltbarkeit: 18 Monate
Pädiatrische maximale Sehschärfe: 0.7 logMAR
pädiatrische VA-Verbesserung: 0.3 logMAR Gruppenmittelwert

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 ef20056246_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Opus Genetics berichtet über positive pädiatrische Daten aus der OPGx-LCA5 Phase 1/2-Studie bei Leber-Kongenitaler Amaurose Typ 5 (LCA5) - Pädiatrische Teilnehmer zeigten große Verbesserungen im zapfenvermittelten Sehen; die Therapie bleibt gut verträglich ohne okuläre schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder dosislimitierende Toxizitäten - Anhaltende, dauerhafte Ansprechraten bis zu 18 Monaten bei erwachsenen Teilnehmern beobachtet - Erwartetes FDA-Meeting im Q4 2025 - Management veranstaltet heute um 8:30 Uhr ET eine Webcast- und Telefonkonferenz Research Triangle Park, N.C. – 30. September 2025 - Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das Gentherapien zur Behandl

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