IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Phase 1/2 Kohorte 1 3-Monats-Topline

Low-dose Kohorte 1 Daten zeigen, dass 75% der auswertbaren Patienten den FDA-abgestimmten Mikroperimetrie-Endpunkt erreichten und 80% eine strukturelle Verbesserung aufwiesen. Kohorte 2 ist überrekrutiert; 6-Monats-Kohorte 1 und 3-Monats-Kohorte 2 Daten werden nun für Q2 2027 erwartet, mit Beginn der Dosierung in der zulassungsrelevanten Studie im Jahr 2027.

Opus Genetics stimmt mit FDA über Phase-3-Design für OPGx-LCA5 überein

FDA Type B RDEP-Meeting-Protokolle bestätigen das Design der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie mit 8 Teilnehmern und einem primären Endpunkt nach 6 Monaten. Das Unternehmen kann eine BLA auf Basis der Wirksamkeitsdaten nach 6 Monaten einreichen, wobei die 12-Monats-Daten zur Dauerhaftigkeit während des Prüfverfahrens bereitgestellt werden. Der Beginn der Phase-3-Dosierung wird für Q4 2026 erwartet.

Opus Genetics R&D-Wissenschaftsforum am 16. Juni 2026

Opus Genetics wird am 16. Juni 2026 ein R&D Science Forum veranstalten, um Updates zu seiner Gentherapie-Pipeline für vererbte Netzhauterkrankungen vorzustellen. Die Veranstaltung wird mehrere Programme abdecken, darunter LCA5, BEST1, RDH12, MERTK und RHO, mit Präsentationen von Unternehmensführung und Key Opinion Leaders.

Opus Genetics: FDA setzt PDUFA für Phentolamine 0.75% Presbyopie-sNDA auf den 17. Okt. 2026

Die FDA hat die sNDA für Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% bei Presbyopie angenommen und ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 17. Oktober 2026 festgelegt. Die Annahme der Einreichung legt einen definierten regulatorischen Zeitplan für das Small-Molecule-Asset fest. Keine weiteren regulatorischen Meilensteine für die Gentherapie-Pipeline werden durch dieses Dokument geändert.

Opus Genetics: Erste Daten der Phase 1/2 von OPGx-BEST1 im 1. Quartal 2026 erwartet

Das Unternehmen gab bekannt, dass der erste Teilnehmer an der OPGx-BEST1 Phase 1/2-Studie im Q4 2025 dosiert wurde und dass eine IDMC-Sicherheitsprüfung der Sentinel-Daten nach einem Monat die Fortsetzung der Rekrutierung ohne Änderung empfahl. Erste Daten aus der Studie werden nun für Q1 2026 erwartet, mit 3-Monats-Ergebnissen aus der vollständigen Kohorte 1 Mitte 2026.

Opus Genetics reicht sNDA für Phentolamin 0,75 % bei Presbyopie ein

Opus Genetics hat eine ergänzende Zulassungsantrag (sNDA) für Phentolamin-Augentropfen 0,75 % zur Behandlung von Presbyopie eingereicht. Die FDA wird voraussichtlich bis Ende 2026 eine regulatorische Entscheidung treffen. Diese Einreichung ergänzt das potenzielle neue kommerzielle Indikationsgebiet des mit Partnern entwickelten niedermolekularen Programms des Unternehmens.

Opus Genetics: Viatris reicht sNDA für Phentolamin bei Presbyopie ein

Viatris hat am 17. Dez. 2025 eine sNDA bei der FDA für Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% bei Presbyopie eingereicht. Die Einreichung basiert auf positiven VEGA-3 Phase-3-Daten, die die in VEGA-2 bestätigte Wirksamkeit, Sicherheit und Haltbarkeit bestätigen. Es wurde weder ein PDUFA-Datum noch eine Annahmeentscheidung bekannt gegeben.

Opus Genetics: FDA RMAT-Meeting für OPGx-LCA5 abgeschlossen

Das Dokument besagt, dass ein Type-B-RMAT-Meeting mit der FDA erfolgreich abgeschlossen wurde, was den Weg für eine beschleunigte Zulassung von OPGx-LCA5 ebnen könnte. Das Unternehmen plant, die laufende Studie in einen adaptiven Phase-3-Abschnitt zu überführen und rechnet mit der ersten Dosierung in der zweiten Hälfte von 2026, wobei Topline-Daten etwa ein Jahr später erwartet werden.

Opus Genetics berichtet über positive pädiatrische Daten aus der OPGx-LCA5 Phase 1/2-Studie

Die Pressemitteilung verkündet positive dreimonatige pädiatrische Daten aus der laufenden Phase 1/2-Studie von OPGx-LCA5, die klinisch bedeutsame Verbesserungen der Sehschärfe, der Netzhautempfindlichkeit und der Mobilitätstests bei Jugendlichen mit schwerem Ausgangssehverlust zeigen. Dauerhafte Ansprechraten bis zu 18 Monaten bei Erwachsenen wurden ebenfalls bestätigt. Das Unternehmen erwartet ein FDA-Meeting im Q4 2025, um die nächsten Schritte für das LCA5-Programm zu besprechen.