Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantTopline-Ergebnisse
PepGen berichtet Topline-Daten der 5 mg/kg MAD-Kohorte für PGN-EDODM1 bei DM1
Die niedrigste Dosis-Kohorte (5 mg/kg) der Phase-2-Studie FREEDOM2 MAD zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und eine moderate Spleißkorrektur (7,3 % vs. 6,8 % Placebo), mit einem outlier-adjustierten Mittelwert von 22,9 %. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, die Daten der 10 mg/kg-Kohorte im 2. Halbjahr 2026 zu berichten.
Kernfakten
- Eingereicht
- 30. März 2026, 20:05
- Ereignis
- Topline-Ergebnisse
- Richtung
- Neutral
- Unternehmen
PEPGPepGen- Asset
- PGN-EDODM1
- Quelle
- Unternehmensmitteilung
- Belegstatus
- Belegt
- Sicherheit
- keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, alle therapiebedingten unerwünschten Ereignisse leicht oder mittelschwer
- Spleißkorrektur
- 7,3 % (Behandlung) vs. 6,8 % (Placebo)
- Muskelkonzentration
- 158 ng/g
- Spleißkorrektur ohne Ausreißer
- 22,9 % (n=5)
Auszug aus der Quelle
PepGen gibt Topline-Ergebnisse der niedrigsten Dosis-Kohorte (5 mg/kg) MAD in der laufenden Phase-2-Studie FREEDOM2 bekannt, die ein günstiges Sicherheitsprofil, Spleiß- und vHOT-Daten zeigen PepGen gibt Topline-Ergebnisse der niedrigsten Dosis-Kohorte (5 mg/kg) MAD in der laufenden Phase-2-Studie FREEDOM2 bekannt, die ein günstiges Sicherheitsprofil, Spleiß- und vHOT-Daten zeigen PepGen gibt Topline-Ergebnisse der niedrigsten Dosis-Kohorte (5 mg/kg) MAD in der laufenden Phase-2-Studie FREEDOM2 bekannt, die ein günstiges Sicherheitsprofil, Spleiß- und vHOT-Daten zeigen – PGN-EDODM1 wurde allgemein gut vertragen, alle unerwünschten Ereignisse waren leicht oder mittelschwer und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet – – Mittlere Spleißkorrektur von 7,3 % unter