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PepGen Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das die nächste Generation von Oligonukleotid-Therapeutika entwickelt, um die Behandlung schwerer neuromuskulärer und neurologischer Erkrankungen zu revolutionieren. Das Unternehmen hat seine Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)-Plattform ent…
Erfasste Assets: PGN-EDODM1
Terminierte Katalysatoren für PEPG, inklusive kürzlich entschiedener.
Alle Primärquellen-Ereignisse zu PEPG, neueste zuerst.
PepGen berichtet Topline-Daten der 5 mg/kg MAD-Kohorte für PGN-EDODM1 bei DM1
Die niedrigste Dosis-Kohorte (5 mg/kg) der Phase-2-Studie FREEDOM2 MAD zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und eine moderate Spleißkorrektur (7,3 % vs. 6,8 % Placebo), mit einem outlier-adjustierten Mittelwert von 22,9 %. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, die Daten der 10 mg/kg-Kohorte im 2. Halbjahr 2026 zu berichten.
PepGen: FREEDOM2 5 mg/kg Kohortendaten erwartet Q1 2026
Das Unternehmen gab bekannt, dass Ergebnisse aus der 5 mg/kg Kohorte der laufenden Phase 2 FREEDOM2 MAD Studie von PGN-EDODM1 bei DM1 für Q1 2026 erwartet werden. Das DSMB hat eine Dosiseskalation auf 10 mg/kg empfohlen, wobei bereits 4/8 Patienten dosiert wurden und Daten aus dieser Kohorte für 2H 2026 angekündigt sind. Das Protokoll wurde geändert, um Dosierungen bis zu 12,5 mg/kg zu ermöglichen.
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