RNA Atrium Therapeutics

Atrium Therapeutics dosiert ersten Patienten in der Phase-1/2-Corventis-Studie von ATR 1072 beim PRKAG2-Syndrom

Atrium Therapeutics gab die Dosierung des ersten Patienten in der Phase-1/2-Corventis-Studie von ATR 1072 bekannt, einem siRNA-AOC, das auf mutierte PRKAG2-mRNA abzielt. Die offene Studie wird etwa 37 Teilnehmer mit PRKAG2-Syndrom einschließen, um Sicherheit, PK/PD und Wirksamkeitstrends zu bewerten. Erste Proof-of-Concept-Daten werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2027 erwartet.

ATR 1072 · NCT07738107 Registeraktualisierung

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Atrium Therapeutics: FDA genehmigt IND für ATR 1072 bei PRKAG2-Syndrom

Die FDA-Freigabe der IND ermöglicht es Atrium, die Corventis Phase 1/2-Studie mit ATR 1072 zu starten. Die Studie wird etwa 37 Teilnehmer einschließen und soll erste Proof-of-Concept-Daten in der zweiten Hälfte von 2027 liefern.

Avidity Biosciences aktualisiert den Zeitplan für die BLA-Einreichung von del-zota auf Q1 2026

Avidity Biosciences hat den erwarteten Zeitpunkt für die BLA-Einreichung von del-zota auf das erste Quartal 2026 aktualisiert. Diese Änderung gegenüber der bisherigen Prognose für Ende 2025 soll die Bereitstellung zusätzlicher nicht-klinischer Daten zur Unterstützung des CMC-Pakets für die Einreichung ermöglichen.