SPRB Spruce Biosciences

Spruce Biosciences: TA-ERT BLA-Einreichung planmäßig für Q4 2026

Spruce hat zwei Pre-BLA-Meetings mit der FDA abgeschlossen, die die CMC-Vergleichbarkeitsstrategie und den allgemeinen BLA-Inhalt/-Format bestätigt haben. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, die BLA für TA-ERT im Q4 2026 unter dem beschleunigten Zulassungsverfahren auf Basis der CSF HS-NRE-Reduktion einzureichen.

Spruce Biosciences: TA-ERT BLA für MPS IIIB für Q4 2026 geplant

Das Unternehmen gab bekannt, dass die BLA-Einreichung für TA-ERT bei MPS IIIB nun für Q4 2026 erwartet wird und eine beschleunigte Zulassung auf Basis von CSF HS-NRE als Surrogatendpunkt angestrebt wird. Die von der FDA vorgeschriebene TrAnsform-Bestätigungsstudie soll ebenfalls im Q4 2026 beginnen, parallel zur BLA-Prüfung, und ein Expanded Access Program wird im selben Quartal starten.

Spruce Biosciences plantet TA-ERT BLA-Einreichung im Q4 2026

Spruce gab an, dass es die Herstellung, regulatorische Interaktionen und kommerzielle Planung vorantreibt, um eine geplante BLA-Einreichung für TA-ERT im vierten Quartal 2026 zu unterstützen. Die Einreichung wäre der erste regulatorische Antrag für eine krankheitsmodifizierende Therapie bei MPS IIIB, einer Erkrankung ohne zugelassene Behandlungen. Das Unternehmen gab auch eine verlängerte Liquiditätsreserve bis in die zweite Hälfte von 2027 bekannt, um die Einreichung und eine mögliche Zulassung abzudecken.

Spruce Biosciences: TA-ERT BLA-Einreichung planmäßig für Q4 2026

Nach positiven Type-B-Meetings bestätigte die FDA, dass integrierte Studiendaten und Natural-History-Daten als adäquate und gut kontrollierte Studie dienen können, die eine beschleunigte Zulassung über CSF-Heparan-Sulfat-Non-Reducing-End als reasonably-likely-Surrogatendpunkt unterstützt. Das Unternehmen bekräftigte seinen Plan, den BLA-Antrag für TA-ERT im vierten Quartal 2026 einzureichen.

Spruce Biosciences: TA-ERT BLA-Einreichung für Q4 2026 planmäßig

Nach positiven Type-B-Meetings bestätigte die FDA, dass integrierte Interventions- und Natural-History-Daten als adäquate und gut kontrollierte Studie zur Unterstützung einer beschleunigten Zulassung dienen können. Das Unternehmen plant nun die Einreichung der BLA für TA-ERT im Q4 2026, mit potenzieller Berechtigung für einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher.

Spruce präsentiert sechsjährige TA-ERT-Daten auf dem WORLD Symposium

Langzeitdaten von 22 Patienten zeigten eine schnelle, dauerhafte Normalisierung von CSF HS-NRE und eine Stabilisierung der kognitiven, kommunikativen und motorischen Ergebnisse im Vergleich zur natürlichen Krankheitsgeschichte. Ein Geschwistervergleich unterstrich den Behandlungseffekt. Das Unternehmen bekräftigte seine Pläne, eine BLA-Einreichung und eine mögliche FDA-Zulassung voranzutreiben.

Spruce Biosciences sichert sich bis zu 50 Millionen US-Dollar an Wachstumskapital von Avenue Capital

Spruce Biosciences has entered into a loan facility with Avenue Capital for up to $50 million in growth capital. The initial $15 million tranche is expected to fund operations into 2027, supporting the BLA filing of TA-ERT for MPS IIIB and accelerating pre-launch commercial activities. The remaining tranches are contingent on regulatory and commercial milestones.

Spruce Biosciences: FDA erteilt Breakthrough Therapy Designation für TA-ERT bei MPS IIIB

Die FDA hat im Oktober 2025 die Breakthrough Therapy Designation für TA-ERT bei MPS IIIB erteilt, was eine beschleunigte Entwicklung und regulatorische Prüfung ermöglicht. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, im Q1 2026 einen BLA-Antrag für TA-ERT einzureichen. Die Designation ermöglicht eine rollierende Einreichung und berechtigt zur Priority Review.