Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantTopline-Ergebnisse
SLDB: INSPIRE DUCHENNE Zwischendaten; FDA-Meeting für H1 2026 geplant
Der 8-K-Bericht zeigt positive Zwischendaten der Phase 1/2 von 23 Teilnehmern mit einer mittleren Mikrodystrophin-Expression von 58 % und starken Korrelationen mit DAPC-Wiederherstellung und Muskelprotektions-Biomarkern. Das Unternehmen hat sein geplantes FDA-Meeting auf H1 2026 vorgezogen, um potenzielle Zulassungswege einschließlich beschleunigter Zulassung zu besprechen, nachdem 30 Teilnehmer dosiert und die IMPACT DUCHENNE Phase 3 ex-U.S. gestartet wurde.
Kernfakten
- Eingereicht
- 3. Nov. 2025, 22:15
- Ereignis
- Topline-Ergebnisse
- Richtung
- Positiv
- Unternehmen
SLDBSolid Biosciences- Asset
- SGT-003
- Quelle
- SEC 8-K
- Belegstatus
- Belegt
- dosiert
- 23 Teilnehmer Stand 31. Okt. 2025
- nNOS IF
- 26% Mittelwert
- LVEF-Trend
- Normalbereich (60-69%)
- CK-Reduktion
- 34% Tag 90, 42% Tag 360
- Zieldosierung
- 30 Teilnehmer bis Anfang 2026
- Vektorkopien
- 13 pro Zellkern
- cTnI-Reduktion
- 31% Tag 90, 70% Tag 360
- Mikrodystrophin IF
- 51% Mittelwert
- Mikrodystrophin MS
- 58% Mittelwert
- Mikrodystrophin WB
- 58% Mittelwert
- Beta-Sarkoglykan IF
- 50% Mittelwert
Auszug aus der Quelle
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences berichtet über die Finanzergebnisse des dritten Quartals 2025 und gibt ein Update zum Fortschritt der INSPIRE DUCHENNE Studie und geplanten regulatorischen Gesprächen - Duchenne (SGT-003): 23 Teilnehmer wurden bis zum 31. Oktober 2025 in der INSPIRE DUCHENNE-Studie dosiert; Solid erwartet, bis Anfang 2026 insgesamt 30 Teilnehmer dosiert zu haben und plant dann, sich im H1 2026 mit der FDA über potenzielle Zulassungswege zu beraten - - SGT-003 wurde im Allgemeinen unter Verwendung eines nur Steroid-basierten prophylaktischen Immunmodulationsschemas gut vertragen; die kardiale Sicherheitsüberwachung zeigte weiterhin eine Reduktion der Herzschädigung und frühe Signale einer Normalisierung der Herzfunktion - - Tag 90