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FULC: El cohorte de Pociredir 20 mg muestra un aumento del 9,9 % de HbF a la Semana 6 en el ensayo PIONEER SCD
Fulcrum informó los resultados iniciales de la Fase 1b PIONEER para el cohorte de 20 mg de pociredir en la enfermedad de células falciformes, demostrando una clara respuesta a la dosis con un aumento medio absoluto de HbF del 9,9 % a la Semana 6 frente al 5,6 % en el cohorte de 12 mg. El 58 % de los pacientes alcanzó HbF ≥20 % a la Semana 6, y se observó una inducción de HbF >3,75 veces a la Semana 12. Pociredir se mantuvo generalmente bien tolerado sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Datos clave
- Presentado
- 8 dic 2025, 11:32
- Evento
- Resultados principales
- Dirección
- Positivo
- Empresa
FULCFulcrum- Activo
- pociredir
- Fuente
- SEC 8-K
- Confianza
- Con fuente
- N
- 12
- Dosis
- 20 mg
- media basal hbf
- 7.1%
- mediana basal hbf
- 7.3%
Extracto de la fuente
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics anuncia resultados iniciales positivos del cohorte de dosis de 20 mg del ensayo de Fase 1b PIONEER de Pociredir en la enfermedad de células falciformes en la 67.ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología ― Se observó una clara respuesta a la dosis, con una inducción robusta y clínicamente significativa de hemoglobina fetal (HbF) en el punto temporal de la Semana 6 (n=12): la HbF media absoluta en el cohorte de 20 mg aumentó un 9,9 % a la Semana 6 (frente al 5,6 % a la Semana 6 en el cohorte de 12 mg); 7 de 12 pacientes en el cohorte de 20 mg (58 %) alcanzaron niveles absolutos de HbF ≥20 % ― ― Inducción media de HbF >3,75 veces a la Semana 12 en el cohorte de 20 mg entre los pacientes que alcanzaron la visita d
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