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Fulcrum Therapeutics Inc es una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en el desarrollo de moléculas pequeñas para enfermedades raras genéticamente definidas. Su candidato a producto, Pociredir, es una molécula pequeña oral diseñada para inducir hemoglobina fetal (HbF) y se encuentra en desarrollo clínico par…
Activos registrados: pociredir
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FULC: Datos actualizados del cohorte de pociredir 20 mg previstos para el primer trimestre de 2026
Fulcrum anunció que los resultados actualizados del cohorte de 20 mg del ensayo PIONEER de fase 1b se publicarán en el primer trimestre de 2026. La compañía también planea una reunión de fin de fase 2 con la FDA en el primer semestre de 2026 y el inicio del siguiente estudio en el segundo semestre de 2026.
Fulcrum informó los resultados iniciales de la Fase 1b PIONEER para el cohorte de 20 mg de pociredir en la enfermedad de células falciformes, demostrando una clara respuesta a la dosis con un aumento medio absoluto de HbF del 9,9 % a la Semana 6 frente al 5,6 % en el cohorte de 12 mg. El 58 % de los pacientes alcanzó HbF ≥20 % a la Semana 6, y se observó una inducción de HbF >3,75 veces a la Semana 12. Pociredir se mantuvo generalmente bien tolerado sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
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