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Rocket Pharmaceuticals: la FDA se alinea con el ensayo pivotal de Fase 2 para RP-A501 en la enfermedad de Danon

La FDA confirmó la población de eficacia pivotal de 12 pacientes masculinos con la dosis recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg, contando los tres primeros pacientes ya tratados hacia este total. La agencia también respaldó los criterios de valoración coprimarios a los 12 meses de expresión de proteína LAMP2 miocárdica y una reducción del 10% en el índice de masa ventricular izquierda, destinados a respaldar una posible vía de aprobación acelerada. La inscripción y dosificación bajo el protocolo modificado pueden continuar, con la finalización de la dosificación prevista para mediados de 2027.

Rocket Pharmaceuticals: la FDA se alinea en un ensayo pivotal de fase 2 con 12 pacientes para RP-A501 en la enfermedad de Danon

La FDA confirmó la población de eficacia pivotal de 12 pacientes, incluidos los tres primeros tratados según el protocolo modificado, y respaldó los criterios de valoración coprimarios a los 12 meses destinados a respaldar la aprobación acelerada. La agencia también autorizó la continuación del reclutamiento y la dosificación con la dosis recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg utilizando producto de grado comercial. Rocket cuenta ahora con una ruta definida para completar el estudio pivotal a mediados de 2027.

Rocket Pharmaceuticals vende KRESLADI PRV por 180 millones de dólares

Rocket monetizó el Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras otorgado tras la aprobación acelerada por la FDA de KRESLADI. Los 180 millones de dólares en ingresos no dilutivos extienden el horizonte de caja de la compañía hasta el segundo trimestre de 2028 y financiarán su cartera de terapias génicas cardiovasculares.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · La FDA aprueba kresladi (marnetegragene autotemcel)

El Purple Book de la FDA lista la BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) como aprobada el 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA fijada para el 28 de marzo de 2026

La FDA aceptó la resubmisión de la BLA para KRESLADI (marnetegragene autotemcel) en LAD-I grave y asignó una fecha de acción objetivo PDUFA del 28 de marzo de 2026. La compañía es elegible para un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras tras la aprobación. Esto establece un hito regulatorio a corto plazo para el programa de hematología lentiviral.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA fijado para el 28 de marzo de 2026

La FDA aceptó la resubmisión de la BLA para KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) y asignó una fecha objetivo de acción PDUFA del 28 de marzo de 2026. Rocket también es elegible para un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedad Pediátrica Rara tras la aprobación. La compañía indica que el activo está en camino para esta fecha.

Rocket Pharmaceuticals: la FDA acepta la resubmisión de la BLA de KRESLADI; PDUFA 28 de marzo de 2026

La FDA ha aceptado la resubmisión de la BLA para KRESLADI (marnetegragene autotemcel) en LAD-I grave. La agencia fijó una fecha objetivo de acción PDUFA del 28 de marzo de 2026. Rocket es elegible para un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras tras la aprobación.

Rocket Pharmaceuticals retira la BLA para RP-L102 en Anemia de Fanconi

Rocket retiró voluntariamente su BLA en EE.UU. para mozafancogene autotemcel (RP-L102) el 3 de octubre de 2025. La retirada sigue a la decisión de julio de 2025 de cesar la inversión interna nueva y a la retirada previa de la MAA europea. La acción es estratégica y no refleja problemas de seguridad o eficacia; la compañía conserva la opción de volver a interactuar con los reguladores a través de una asociación externa.