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Neurogene presenta nuevos datos preclínicos de NGN-401 en el Congreso ESGCT 2026

Neurogene presentó nuevos datos preclínicos en el 33º Congreso Anual de ESGCT (27-30 de octubre de 2026) que refuerzan el diseño de AAV de cadena sencilla de NGN-401 para una expresión rápida y duradera de MECP2 de longitud completa, el mecanismo de regulación EXACT basado en miARN y la biodistribución mediante administración ICV. Los datos son consistentes con las mejoras clínicas tempranas observadas en el ensayo en curso de fase 1/2 (corte del 16 de junio de 2026). NGN-401 se mantiene en una fase avanzada de desarrollo clínico con múltiples designaciones regulatorias.

Neurogene presentará datos preclínicos y clínicos de NGN-401 en el ESGCT 2026

Neurogene presentará nuevos datos preclínicos sobre la cinética de expresión de NGN-401 tras la administración de AAV de cadena sencilla, la regulación basada en miARN que incluye la tecnología EXACT y la administración ICV en el 33.º Congreso Anual de la ESGCT (del 27 al 30 de octubre de 2026 en Hamburgo). Las presentaciones incluyen observaciones de tiempo hasta la respuesta precoz del ensayo de fase 1/2 en curso. Se trata de una actualización de una conferencia científica sin cambios en la vía regulatoria ni en el estado de desarrollo clínico de NGN-401 para el síndrome de Rett.

Neurogene informa datos positivos de la Fase 1/2 para NGN-401 en el síndrome de Rett

El 8-K revela que Neurogene publicó datos clínicos positivos actualizados de su ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica NGN-401 en mujeres con síndrome de Rett. La compañía también organizó una conferencia telefónica y puso a disposición una presentación corporativa el mismo día. No se indica en el documento ninguna fecha futura de hito regulatorio.

Presentación corporativa de Neurogene de junio de 2026: hitos de NGN-401

La presentación indica que se presentarán datos de 12+ meses de la Fase 1/2 para los 10 participantes a mediados de 2026 y que el ensayo registracional Embolden ha completado la dosificación de 25 participantes. También señala que la campaña PPQ está prevista para comenzar a mediados de 2026 y que los datos principales de Embolden se anticipan para el segundo semestre de 2027.

Neurogene: Ensayo registracional Embolden 100% reclutado; finalización de dosificación 2T 2026

La presentación corporativa indica que el 100% de los participantes han sido reclutados en el ensayo registracional Embolden de NGN-401 para el síndrome de Rett y más del 50% han recibido dosis. La compañía ahora guía la finalización de la dosificación para el ensayo registracional único en el 2T 2026 y la presentación de datos de 12+ meses de la Fase 1/2 para los 10 participantes a mediados de 2026.

Neurogene NGN-401 recibe la designación de terapia innovadora de la FDA

NGN-401, la terapia génica en investigación de Neurogene para el síndrome de Rett, ha recibido la designación de terapia innovadora por parte de la FDA. Esta designación proporciona al programa una revisión regulatoria acelerada y una mayor interacción con la FDA. La designación se anunció en el comunicado de prensa del 26 de febrero de 2026 adjunto al 8-K.