IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Fase 1/2 Cohorte 1 resultados preliminares a 3 meses

Los datos de la Cohorte 1 de dosis baja muestran que el 75% de los pacientes evaluables cumplieron el criterio de valoración de microperimetría alineado con la FDA y el 80% tuvo mejoría estructural. La Cohorte 2 está sobrematriculada; los datos de la Cohorte 1 a 6 meses y de la Cohorte 2 a 3 meses se esperan ahora en el segundo trimestre de 2027, con el inicio de la dosificación del ensayo pivotal programado para 2027.

Opus Genetics se alinea con la FDA en el diseño de la Fase 3 para OPGx-LCA5

Las actas de la reunión Tipo B RDEP de la FDA confirman el diseño del ensayo registracional de Fase 3 con 8 participantes y un criterio de valoración principal a los 6 meses. La empresa podrá presentar la BLA basándose en los datos de eficacia a los 6 meses, con los datos de durabilidad a los 12 meses proporcionados durante la revisión. Se espera que la dosificación de la Fase 3 comience en el cuarto trimestre de 2026.

Foro Científico de I+D de Opus Genetics el 16 de junio de 2026

Opus Genetics organizará un Foro Científico de I+D el 16 de junio de 2026 para presentar actualizaciones sobre su cartera de terapia génica para enfermedades retinianas hereditarias. El evento cubrirá múltiples programas, incluidos LCA5, BEST1, RDH12, MERTK y RHO, con presentaciones de la dirección de la empresa y líderes de opinión clave.

Opus Genetics: la FDA fija el 17 de octubre de 2026 como PDUFA para la sNDA de fentolamina al 0,75% en presbicia

La FDA aceptó la sNDA de la solución oftálmica de fentolamina al 0,75% en presbicia y asignó una fecha de acción PDUFA para el 17 de octubre de 2026. La aceptación de la solicitud establece un cronograma regulatorio definido para el activo de molécula pequeña. Ningún otro hito regulatorio de la cartera de terapia génica se ve alterado por este documento.

Opus Genetics: se esperan datos iniciales de la fase 1/2 de OPGx-BEST1 en el 1T 2026

The company announced that the first participant in the OPGx-BEST1 Phase 1/2 trial was dosed in Q4 2025 and that an IDMC safety review of the one-month sentinel data recommended continued enrollment without modification. Initial data from the trial is now guided for Q1 2026, with 3-month results from the full Cohort 1 expected in mid-2026.

Opus Genetics presenta una sNDA para fentolamina 0.75% en presbicia

Opus Genetics presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento Suplementaria (sNDA) para la solución oftálmica de fentolamina al 0.75% para el tratamiento de la presbicia. Se espera que la FDA emita una decisión regulatoria para finales de 2026. Esta presentación añade una posible nueva indicación comercial al programa de moléculas pequeñas asociadas de la compañía.

Opus Genetics: Viatris presenta sNDA para fentolamina en presbicia

Viatris presentó una sNDA ante la FDA para la solución oftálmica de fentolamina al 0.75% en presbicia el 17 de diciembre de 2025. La presentación se basa en datos positivos de fase 3 de VEGA-3 que confirman la eficacia, seguridad y durabilidad observadas en VEGA-2. No se ha anunciado ninguna fecha PDUFA ni decisión de aceptación.

Opus Genetics: reunión RMAT con la FDA completada para OPGx-LCA5

El documento indica que se ha completado con éxito una reunión RMAT de Tipo B con la FDA, lo que ofrece la posibilidad de una vía regulatoria acelerada para la aprobación de OPGx-LCA5. La compañía planea avanzar el ensayo en curso hacia una fase 3 con diseño adaptativo y prevé iniciar la dosificación en la segunda mitad de 2026, con datos principales esperados aproximadamente un año después.

Opus Genetics informa datos pediátricos positivos del ensayo de fase 1/2 OPGx-LCA5

El comunicado de prensa anuncia datos pediátricos positivos a tres meses del ensayo de fase 1/2 en curso de OPGx-LCA5, que muestran mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual, la sensibilidad retiniana y las pruebas de movilidad en adolescentes con pérdida grave de visión basal. También se confirmaron respuestas duraderas hasta los 18 meses en adultos. La empresa espera una reunión con la FDA en el cuarto trimestre de 2025 para analizar los próximos pasos del programa LCA5.