Registro de fuente primaria
Grado decisivoCambio en el registro de ensayos
Rocket Pharmaceuticals: la FDA se alinea en un ensayo pivotal de fase 2 con 12 pacientes para RP-A501 en la enfermedad de Danon
La FDA confirmó la población de eficacia pivotal de 12 pacientes, incluidos los tres primeros tratados según el protocolo modificado, y respaldó los criterios de valoración coprimarios a los 12 meses destinados a respaldar la aprobación acelerada. La agencia también autorizó la continuación del reclutamiento y la dosificación con la dosis recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg utilizando producto de grado comercial. Rocket cuenta ahora con una ruta definida para completar el estudio pivotal a mediados de 2027.
Datos clave
- Presentado
- 15 sept 2026, 11:00
- Evento
- Cambio en el registro de ensayos
- Dirección
- Positivo
- Empresa
RCKTRocket Pharmaceuticals- Activo
- RP-A501
- Confianza
- Con fuente
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
Extracto de la fuente
Rocket Pharmaceuticals anuncia la alineación de la FDA sobre la ruta para completar el ensayo pivotal de fase 2 de RP-A501 en la enfermedad de Danon Rocket Pharmaceuticals anuncia la alineación de la FDA sobre la ruta para completar el ensayo pivotal de fase 2 de RP-A501 en la enfermedad de Danon Rocket Pharmaceuticals anuncia la alineación de la FDA sobre la ruta para completar el ensayo pivotal de fase 2 de RP-A501 en la enfermedad de Danon La FDA confirma la población de eficacia pivotal de 12 pacientes, incluidos los tres primeros tratados según el protocolo modificado La revisión de la FDA de los datos iniciales de seguridad respalda la continuación del reclutamiento y la dosificación según el protocolo modificado La FDA confirma los criterios de valoración coprimarios establecid