Registro de fuente primaria
Grado decisivoCambio en el registro de ensayos
Rocket Pharmaceuticals: la FDA se alinea con el ensayo pivotal de Fase 2 para RP-A501 en la enfermedad de Danon
La FDA confirmó la población de eficacia pivotal de 12 pacientes masculinos con la dosis recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg, contando los tres primeros pacientes ya tratados hacia este total. La agencia también respaldó los criterios de valoración coprimarios a los 12 meses de expresión de proteína LAMP2 miocárdica y una reducción del 10% en el índice de masa ventricular izquierda, destinados a respaldar una posible vía de aprobación acelerada. La inscripción y dosificación bajo el protocolo modificado pueden continuar, con la finalización de la dosificación prevista para mediados de 2027.
Datos clave
- Presentado
- 15 sept 2026, 11:06
- Evento
- Cambio en el registro de ensayos
- Dirección
- Positivo
- Empresa
RCKTRocket Pharmaceuticals- Activo
- RP-A501
- Fuente
- SEC 8-K
- Confianza
- Con fuente
- Dosis
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- población pivotal
- 12 pacientes
- criterios de valoración coprimarios
- expresión proteica miocárdica LAMP2 y reducción del 10% en el índice de masa ventricular izquierda a los 12 meses
Extracto de la fuente
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease FDA confirms pivotal efficacy population of 12 patients, including the first three treated under the modified protocol FDA review of initial safety data supports continued enrollment and dosing under modified protocol FDA confirms established 12-month co-primary endpoints intended to support potential accelerated approval Comprehensive Danon disease program webinar for October 6, 2026, at 4:30 p.m. ET CRANBURY, N.J. – September 15, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, commercial-stage biotechnology company advancing genetic medicines for rare and life-threatening diseases,