Perfil del activo

RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Indicación: Enfermedad de Danon
También conocido como: AAV9.LAMP2B

Empresa

Rocket Pharmaceuticals Inc es una biofarmacéutica en etapa avanzada. Se centra en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades pediátricas raras y devastadoras. Los productos en desarrollo de la compañía incluyen RP-A501 para la Enfermedad de Danaon, RP…

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En el calendario

jun 2028

~ jun 2028

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501: se espera que el ensayo de Fase 2 NCT06092034 finalice la recolección de datos del criterio de valoración primario (los resultados topline suelen publicarse después)

Trasladado desde 1 abr 2028

Fin de la recogida del criterio principalClinicalTrials.govSolo mes

Cronología

Los más recientes primero.

6 oct 2026

21:15

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals Obtiene hasta $150M de Línea de Crédito de Hercules para Financiar el Estudio Pivotal de RP-A501

Alianza / acuerdo de licenciaSEC 8-K Abrir registro

6 oct 2026

15:21

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501 · NCT06092034 registry update

Cambio en el registro de ensayosClinicalTrials.gov Abrir registro1 actualización

15 sept 2026

11:06

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: la FDA se alinea con el ensayo pivotal de Fase 2 para RP-A501 en la enfermedad de Danon

Cambio en el registro de ensayosSEC 8-K Abrir registro41 actualizaciones

15 sept 2026

11:00

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: la FDA se alinea en un ensayo pivotal de fase 2 con 12 pacientes para RP-A501 en la enfermedad de Danon

Cambio en el registro de ensayosComunicado de prensa de la empresa Abrir registro23 actualizaciones

Lista de preparación

Solo hechos públicos. Nunca publicamos una probabilidad de aprobación.

Actualizado el 7 oct 2026

Criterio de valoración principal alcanzadoDesconocido

Supervivencia global significativa o con tendenciaDesconocido

Proporción de pacientes de EE. UU./OccidenteFavorable

3 de 6 centros en Estados Unidos

Comité asesor programadoFavorable

Ningún comité asesor anunciado

Fecha PDUFA prorrogadaDesconocido

Registro de inspección de fabricaciónDesconocido

Sin registro público de inspección

Señales en el lenguaje de la empresa (negociación de ficha técnica)Desconocido

Precedente de la misma claseDesconocido

Empresas relacionadas

Cada relación está respaldada por el documento que la declaró.

RCKTRocket PharmaceuticalsTitular

Comunicado de prensa de la empresa 15 sept 2026
SEC 8-K 6 oct 2026
Comunicado de prensa de la empresa 7 oct 2026

HTGCHercules CapitalSocio

SEC 8-K 6 oct 2026

Verifique cada fecha contra la fuente primaria enlazada. Solo con fines informativos. No es asesoramiento de inversión. SimianX no está afiliada a la FDA ni a la SEC.

Ensayos registrados

ID de registro	Fase	Estado	Finalización primaria	Reclutamiento	Centros
NCT06092034	Fase 2	Reclutando	1 jun 2028	18	3 de 6 centros en Estados Unidos

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