Registro de fuente primaria
Grado decisivoCambio en el registro de ensayos
RP-A501 · NCT06092034 registry update
finalización primaria: 2028-04 → 2028-06; finalización: 2032-04 → 2032-06; reclutamiento: 14 → 18; resultados primarios: ['Evaluación de la eficacia mediante el criterio principal compuesto por la expresión tisular miocárdica de LAMP2 y el índice de masa ventricular izquierda'] → ['Evaluación de la eficacia: Mejora según lo evaluado mediante el criterio principal compuesto por la expresión tisular miocárdica de LAMP2 y el índice de masa ventricular izquierda (LVMI)']
Datos clave
- Presentado
- 6 oct 2026, 15:21
- Evento
- Cambio en el registro de ensayos
- Dirección
- Neutral
- Empresa
RCKTRocket Pharmaceuticals- Activo
- RP-A501
- Fuente
- ClinicalTrials.gov
- Confianza
- Con fuente
- pivotal N
- 12
- phase1 lvm
- 5/6 below baseline at 3-7y
- lvm reduction
- ≥10%
- lamp2 expression
- ≥Grade 1
- original dose lvm
- 3/4 achieved ≥10% reduction
- success threshold
- at least 7/12 patients meeting both co-primary endpoints
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