Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA fijada para el 28 de marzo de 2026

La FDA aceptó la resubmisión de la BLA para KRESLADI (marnetegragene autotemcel) en LAD-I grave y asignó una fecha de acción objetivo PDUFA del 28 de marzo de 2026. La compañía es elegible para un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras tras la aprobación. Esto establece un hito regulatorio a corto plazo para el programa de hematología lentiviral.

Datos clave

Presentado: 26 feb 2026, 21:21
Evento: Fecha PDUFA fijada
Dirección: Neutral
Empresa: RCKTRocket Pharmaceuticals
Activo: marnetegragene autotemcel
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 28 mar 2026 · Resultado no registrado

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Highlights Recent Progress Pivotal Phase 2 trial of RP-A501 for Danon disease to resume in 1H 2026 KRESLADI™ for severe LAD-I on track for March 28, 2026 PDUFA date Dosing of first patient in Phase 1 study of RP-A701 for BAG3-related dilated cardiomyopathy anticipated in mid-2026 Cash, cash equivalents and investments of approximately $188.9M; expected operational runway into the second quarter of 2027 CRANBURY, NJ – February 26, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, late-stage biotechnology company advancing a sustainable pipeline of genetic therapies for rare disorders with high unmet need, today report

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