Registro de fuente primaria
MaterialSolicitud presentada
REGENXBIO completa la dosificación en el estudio confirmatorio de RGX-202 y planea la BLA en el tercer trimestre de 2026
REGENXBIO ha finalizado la dosificación del estudio confirmatorio de RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne, completando el programa registracional. La compañía planea ahora presentar una BLA bajo la vía de aprobación acelerada en el tercer trimestre de 2026, con una posible aprobación de la FDA prevista para la segunda mitad de 2027. La BLA incluirá datos de seguridad de 63 pacientes y datos de eficacia del cohorte pivotal de 30 pacientes.
Datos clave
- Presentado
- 24 jun 2026, 11:05
- Evento
- Solicitud presentada
- Dirección
- Positivo
- Empresa
RGNXREGENXBIO- Activo
- RGX-202
- Confianza
- Con fuente
- N total
- 63
- N pivotal
- 30
- N de datos funcionales
- 9
- expresión de microdistrofina
- >93 % en la semana 12
Extracto de la fuente
REGENXBIO Completa la Dosificación en el Estudio Confirmatorio de RGX-202, Marcando la Finalización del Programa de Desarrollo Registracional y Apoyando la Presentación de la BLA Planeada en el Tercer Trimestre de 2026 REGENXBIO Completa la Dosificación en el Estudio Confirmatorio de RGX-202, Marcando la Finalización del Programa de Desarrollo Registracional y Apoyando la Presentación de la BLA Planeada en el Tercer Trimestre de 2026 Noticias proporcionadas por REGENXBIO Inc. 24 de junio de 2026, 07:05 ET Compartir este artículo Compartir en X Compartir este artículo Compartir en X Estudio confirmatorio completado antes de lo previsto debido a la fuerte demanda de pacientes y al sólido interés de los investigadores En camino de iniciar la BLA en el tercer trimestre de 2026 bajo l
Más sobre este activo
Grado decisivo
5 mar 2026
12:30
RGNXREGENXBIO