Biofarma · Aprobaciones de la FDA · Acción
RGNX REGENXBIO
Regenxbio Inc es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de tratamientos de terapia génica. Sus productos candidatos están diseñados para administrar genes a las células para corregir defectos genéticos o permitir la producción de proteínas terapéuticas. La empresa está desarrollando una …
Activos registrados: clemidsogene lanparvovec, onasemnogene abeparvovec, RGX-202
Calendario de catalizadores
Catalizadores con fecha de RGNX, incluidos los decididos recientemente.
Eventos recientes de primera mano
Todos los eventos de primera mano de RGNX, los más recientes primero.
RGNXREGENXBIOREGENXBIO: la FDA impone una suspensión clínica a la BLA de RGX-121
La FDA impuso una suspensión clínica a la BLA de RGX-121 tras hallazgos asintomáticos en resonancias magnéticas de columna en cinco participantes del estudio CAMPSIITE. La compañía no espera volver a presentar la BLA a corto plazo e incorporará los comentarios de la FDA y datos a más largo plazo antes de los próximos pasos.
NVSNovartisNovartis: la CE aprueba Itvisma para pacientes con AME ≥2 años
La Comisión Europea ha aprobado Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para niños de dos años y mayores, adolescentes y adultos con AME 5q, ampliando la indicación de la terapia génica más allá de la población infantil previamente aprobada. Esto convierte a Itvisma en la primera y única terapia de reemplazo génico aprobada en la UE para esta amplia población con AME. La aprobación se basa en el estudio registracional STEER y en los estudios de apoyo STRENGTH y STRONG, que demuestran un beneficio sostenido en la función motora.
RGNXREGENXBIOREGENXBIO ha finalizado la dosificación del estudio confirmatorio de RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne, completando el programa registracional. La compañía planea ahora presentar una BLA bajo la vía de aprobación acelerada en el tercer trimestre de 2026, con una posible aprobación de la FDA prevista para la segunda mitad de 2027. La BLA incluirá datos de seguridad de 63 pacientes y datos de eficacia del cohorte pivotal de 30 pacientes.
RGNXREGENXBIOREGENXBIO se alinea con la FDA en la ruta de resubmisión de la BLA de NAVSUNLI
La FDA confirmó que los datos existentes de CAMPSIITE son suficientes para la revisión de la aprobación acelerada y no se requieren nuevos estudios. REGENXBIO celebrará una reunión de Tipo A en julio y volverá a presentar la BLA en el tercer trimestre de 2026, con una revisión acelerada de la FDA y discusiones sobre el etiquetado que seguirán.
RGNXREGENXBIOLa compañía anunció que los resultados principales pivotales del ensayo confirmatorio de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE de RGX-202 se esperan a principios del segundo trimestre de 2026. El reclutamiento en el ensayo confirmatorio (n=30) continúa y se espera que la mayoría de los pacientes estén reclutados para el momento de la presentación planificada de la BLA.
RGNXREGENXBIOREGENXBIO recibe una CRL de la FDA para la BLA de RGX-121 en MPS II
La FDA emitió una Carta de Respuesta Completa el 7 de febrero de 2026 rechazando la BLA de RGX-121 bajo aprobación acelerada. La agencia citó incertidumbre sobre la elegibilidad de pacientes neuronopáticos, la comparabilidad del control externo y el CSF HS D2S6 como punto final subrogado. REGENXBIO planea una reunión de Tipo A y tiene la intención de volver a presentar la BLA con datos adicionales.
RGNXREGENXBIOREGENXBIO, Inc. · carta de respuesta completa (BL 125840)
La FDA emitió una carta de respuesta completa para el BL 125840 con fecha 2026-02-07.
NVSNovartisNovartis AG · la FDA aprueba ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)
El Purple Book de la FDA lista la BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) como licenciada el 2025-11-24.
RGNXREGENXBIOREGENXBIO: RGX-121 PDUFA fijado para el 8 de febrero de 2026
La FDA ha asignado una fecha objetivo de acción PDUFA del 8 de febrero de 2026 para la BLA de RGX-121. La compañía espera que la aprobación otorgue un Voucher de Revisión Prioritaria sobre el cual mantiene derechos completos.
Comparables por capitalización
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LXEOLexeo TherapeuticsCapitalización 466,0 M US$ · 1 fármacos seguidos · 2 catalizadores próximos
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AURAAura BiosciencesCapitalización 477,6 M US$ · 1 fármacos seguidos · 2 catalizadores próximos
ORNOrionCapitalización 479,6 M US$
IVVDInvivydCapitalización 449,7 M US$ · 2 fármacos seguidos
CLYMClimb BioCapitalización 447,6 M US$ · 1 fármacos seguidos
AVIRAtea PharmaceuticalsCapitalización 439,8 M US$ · 1 fármacos seguidos · 1 catalizadores próximos
FULCFulcrumCapitalización 501,5 M US$ · 1 fármacos seguidos · 1 catalizadores próximos