REGENXBIO: la FDA impone una suspensión clínica a la BLA de RGX-121

La FDA impuso una suspensión clínica a la BLA de RGX-121 tras hallazgos asintomáticos en resonancias magnéticas de columna en cinco participantes del estudio CAMPSIITE. La compañía no espera volver a presentar la BLA a corto plazo e incorporará los comentarios de la FDA y datos a más largo plazo antes de los próximos pasos.

Datos clave

Presentado: 24 ago 2026, 21:20
Evento: Inspección de fabricación
Dirección: Negativo
Empresa: RGNXREGENXBIO
Activo: clemidsogene lanparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 for MPS II ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today provided an update on its investigational gene therapy, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), for the treatment of Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), also known as Hunter Syndrome. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) placed a clinical hold on RGX-121 following the discovery of asymptomatic spine MRI findings in five participants in the CAMPSIITE ® study; REGENXBIO does not expect to resubmit the RGX-121 Biologics License Application (BLA) in the near term. “We believe these findings are unique and limited to our Hunter Syndrome program, and require longer-term follow-up and additional data an

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