REGENXBIO recibe una CRL de la FDA para la BLA de RGX-121 en MPS II

La FDA emitió una Carta de Respuesta Completa el 7 de febrero de 2026 rechazando la BLA de RGX-121 bajo aprobación acelerada. La agencia citó incertidumbre sobre la elegibilidad de pacientes neuronopáticos, la comparabilidad del control externo y el CSF HS D2S6 como punto final subrogado. REGENXBIO planea una reunión de Tipo A y tiene la intención de volver a presentar la BLA con datos adicionales.

Datos clave

Presentado: 10 feb 2026, 02:44
Evento: Carta de respuesta completa
Dirección: Negativo
Empresa: RGNXREGENXBIO
Activo: clemidsogene lanparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 8 feb 2026 · Carta de respuesta completa

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO anuncia una actualización regulatoria sobre la BLA de RGX-121 para MPS II • La FDA emite una Carta de Respuesta Completa para RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis II (MPS II) • REGENXBIO planea trabajar con la FDA en un camino a seguir con el objetivo de volver a presentar la BLA ROCKVILLE, Md., 9 de febrero de 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha emitido una Carta de Respuesta Completa (CRL) con respecto a su Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis II (MPS II), una enfermedad neurodegenerativa ultra rara tambi

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