NVS Novartis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 no alcanza el criterio de valoración principal

El ensayo de resultados de fase 3 HORIZON de Novartis para pelacarsen no cumplió su criterio de valoración cardiovascular compuesto principal frente a placebo. Royalty Pharma no realizará ningún pago por hitos a Ionis y su participación en los royalties de Spinraza revertirá a Ionis tras $550 million en pagos, lo que supone un rendimiento de 1.1x sobre la inversión de $500 million.

Novartis remibrutinib cumple el criterio de valoración principal en ensayos de fase III en EMR

Los ensayos de fase III REMODEL-1/-2 cumplieron el criterio de valoración principal, mostrando una reducción significativa de la tasa anualizada de brotes frente a teriflunomida. Remibrutinib también alcanzó la superioridad en todos los criterios de valoración secundarios clave y demostró un retraso clínicamente relevante en la progresión de la discapacidad. Novartis tiene previsto presentar los datos en MSToronto2026 y solicitar la aprobación regulatoria global.

Novartis: la FDA aprueba Pluvicto para el PSMA+ mHSPC

La FDA aprobó Pluvicto más ARPI para el mHSPC PSMA-positivo, ampliando la indicación desde el mCRPC a todo el cáncer de próstata metastásico PSMA+. La aprobación se basa en el ensayo de fase 3 PSMAddition que mostró una reducción del 28-33% en el riesgo de progresión o muerte frente al tratamiento estándar. La nueva indicación casi duplica la población de pacientes elegibles.

Novartis: la FDA concede la aprobación tradicional a Fabhalta (iptacopan) para la IgAN

La FDA convirtió la aprobación acelerada de Fabhalta (agosto de 2024) en aprobación tradicional para ralentizar el deterioro de la función renal en la IgAN primaria. La etiqueta ahora incluye el resultado del ensayo de fase 3 APPLAUSE-IgAN que muestra una reducción del 48 % en el declive anualizado del eGFR frente a placebo durante dos años.

Novartis: la CE aprueba Itvisma para pacientes con AME ≥2 años

La Comisión Europea ha aprobado Itvisma (onasemnogene abeparvovec) para niños de dos años y mayores, adolescentes y adultos con AME 5q, ampliando la indicación de la terapia génica más allá de la población infantil previamente aprobada. Esto convierte a Itvisma en la primera y única terapia de reemplazo génico aprobada en la UE para esta amplia población con AME. La aprobación se basa en el estudio registracional STEER y en los estudios de apoyo STRENGTH y STRONG, que demuestran un beneficio sostenido en la función motora.

PTCT: Resultados positivos a 24 meses del análisis preliminar de PIVOT-HD para votoplam en EH

PTC informó resultados positivos preliminares del análisis interino a 24 meses del estudio de extensión PIVOT-HD de votoplam, que muestran un beneficio dependiente de la dosis en la cUHDRS con una ralentización del 52% de la progresión de la enfermedad a la dosis de 10 mg y un perfil de seguridad favorable continuado. Los datos respaldan el estudio global en curso de fase 3 INVEST-HD liderado por Novartis, con el primer paciente dosificado que desencadena un pago por hito de $50 millones a PTC en el segundo trimestre de 2026, y PTC y Novartis ahora se alinearán en posibles interacciones regulatorias.

Novartis AG · la FDA aprueba ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

El Purple Book de la FDA lista la BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) como licenciada el 2025-11-24.