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Cytokinetics: ACACIA-HCM Fase 3 con resultados positivos en nHCM

ACACIA-HCM cumplió ambos criterios de valoración primarios duales (KCCQ-CSS y pVO2) con mejoras estadísticamente significativas frente a placebo en la Semana 36. Cytokinetics presentará una NDA suplementaria para aficamten en nHCM sintomática en el cuarto trimestre de 2026, ampliando la indicación más allá de la aprobación actual para oHCM.

Cytokinetics: la FDA establece la PDUFA para la sNDA de aficamten (MAPLE-HCM) el 14 de noviembre de 2026

El documento indica que la NDA suplementaria para aficamten (MAPLE-HCM) está bajo revisión de la FDA con una fecha objetivo de acción PDUFA del 14 de noviembre de 2026. Esto establece un hito regulatorio concreto para la posible expansión de la etiqueta de aficamten en oHCM.

Sanofi/Regeneron: Dupixent aprobado en EE.UU. para CSU en niños de 2-11 años

La FDA aprobó Dupixent para niños de 2-11 años con CSU que permanecen sintomáticos a pesar del tratamiento con antihistamínicos H1, convirtiéndose en el primer biológico para este grupo de edad. La aprobación amplía la indicación previa que cubría a adultos y adolescentes de 12 años y mayores. La decisión se basó principalmente en datos del programa LIBERTY-CUPID, incluida la extrapolación de estudios en adultos/adolescentes y datos de farmacocinética pediátrica.

Sanofi/Regeneron: Dupixent obtiene la aprobación de la UE para ampliar su uso a niños de 2 a 11 años con CSU

La Comisión Europea aprobó Dupixent para la CSU moderada a grave en niños de 2 a 11 años que siguen sintomáticos a pesar del tratamiento con antihistamínicos H1 y que no han recibido terapia anti-IgE. Esto amplía la aprobación previa en la UE (adultos y adolescentes ≥12 años) y marca la primera terapia dirigida para este grupo de edad. La aprobación se basó en los datos de LIBERTY-CUPID, incluida la extrapolación de los estudios de fase 3 en adultos y el estudio pediátrico CUPIDKids.

Royalty Pharma: la FDA aprueba MYQORZO (aficamten) de Cytokinetics para oHCM

La FDA aprobó la NDA para MYQORZO (aficamten) en miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática. Royalty Pharma ahora recibe un 4,5% de regalías sobre ventas hasta 5 mil millones de dólares y un 1% a partir de entonces, más un reembolso de 1,9x sobre 275 millones de dólares de capital retirado durante 10 años. Cytokinetics puede retirar 175 millones de dólares adicionales en un plazo de 12 meses, lo que desencadena reembolsos adicionales de 1,9x.

Cytokinetics: la FDA establece la fecha PDUFA para la NDA de aficamten el 26 de diciembre de 2025

La NDA de aficamten para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sigue bajo revisión de la FDA con una fecha de acción PDUFA confirmada para el 26 de diciembre de 2025. La compañía sostuvo una Late Cycle Meeting con la FDA el 15 de septiembre de 2025, en la que se discutieron el REMS y los requisitos post-comercialización, y continúa esperando una etiqueta diferenciada en caso de aprobación.

Cytokinetics: la fecha PDUFA de la NDA de aficamten se mantiene en el 26 de diciembre de 2025

La FDA celebró una reunión de ciclo tardío el 15 de septiembre de 2025 y proporcionó comentarios sobre el REMS y la etiqueta propuestos para aficamten. La fecha objetivo de acción PDUFA para la NDA en la miocardiopatía hipertrófica obstructiva no ha cambiado y sigue siendo el 26 de diciembre de 2025.